前几天，以色列特拉维夫大学人类分子遗传学和生化系IllanaGozes教授领导的国际研究发现，治疗老年痴呆症的实验药物将来有望治疗自闭症。
研究团队发现，tau蛋白的沉积物存在于7岁自闭症儿童死后的大脑组织中。这个星星儿童患有ADNP综合征，这个突变导致脑发育所需的ADNP蛋白不足/功能异常。
研究人员在ADNP综合痴呆症状突变的ADNP综合征模型中的神经细胞上，测试了治疗老年痴呆症的实验药物。该实验成功，受损神经样细胞恢复正常功能。
该研究与TAUBlavatnik计算机科学学院、Sheba医学中心、捷克生物技术研究所BIOCEV、希腊塞萨罗尼基亚里士多德大学、比利时安特卫普分校和克罗地亚萨格勒布大学医院中心等多所大学和研究机构合作，研究结果发表在《转换精神病学》杂志上。
Gozes教授表示，该研究是基于死亡的7岁ADNP综合征少年的大脑组织。比较死后ADNP综合征的大脑组织和普通年轻人的大脑组织时，发现ADNP儿童中tau蛋白的沉积是老年痴呆症的病理特征。
然后，研究人员用名为NAP的候补药测试了带ADNP突变的损伤神经样本细胞，该ADNP突变与已故儿童的突变非常相似。NAP是在Gozes教授的实验室开发的，旨在辅助治疗阿尔茨海默病。Gozes教授说:NAP是普通ADNP蛋白的短活性片段。当我们向有ADNP突变的神经细胞添加NAP时，tau蛋白结合神经细胞骨架，细胞恢复正常功能。
Gozes教授认为，有望用于ADNP综合征及其严重影响(包括自闭症)的治疗方法。另外，由于自闭症谱系障碍的其他遗传性疾病的特点是大脑中的tau病理，我们希望患有这些综合症的人将来也会从NAP治疗中受益。
NAP(也称CP201)被美国食品和药物管理局分类为孤儿药，目前Coronis株式会社已用于ADNP综合征儿童临床试验准备阶段。需要强调的是，NAP是治疗自闭症的想法，还是没有进入临床试验期。
微信客服
微信公众号
