文章来源：【公众号】椰菜耶；ID号：BSJ_China
椰菜君最早开设《椰菜耶》这个公众号，原本是对西兰花所含的生物活性物质莱菔硫烷感兴趣，然后因为它在自闭症治疗方面的研究，逐渐开始关注自闭症，以至于到了现在不可收拾的地步，闭圈树敌甚众。
莱菔硫烷用于自闭症治疗的最早研究，是2014年发表在《美国国家科学院院刊》上的《Sulforaphanetreatmentofautismspectrumdisorder(ASD)》一文。
该研究的两位主要推动者，分别是美国著名儿童精神病专家AndrewW.Zimmerman医生（最早进行了自闭症患者的发烧效应调查）和美国国家科学院院士、霍普金斯大学的PaulTalalay教授（最早发现了莱菔硫烷的生物活性）。这两位，为了探讨自闭症的发烧效应而走到一起来，试图用莱菔硫烷来模拟发烧的生理效应，从而治疗自闭症。
2014年的这项小规模研究，显示了莱菔硫烷对自闭症核心症状的良好治疗效果，不仅被《新英格兰医学杂志》主办的《NEJM杂志观察》特别推荐，被大量媒体报道，还被选为该年自闭症科研领域10大进展之一。但是，对该研究的质疑也不少，在当期的《美国国家科学院院刊》上就刊登出了评论，主要是质疑实验出现了异常小的安慰剂效应。
虽然该研究看起来非常有前景，但后续的跟进临床研究并不顺利。一个主要的原因是因为缺乏合适的莱菔硫烷制剂。2014年研究使用的是Talalay教授实验室特制的提纯物，需要在零下80度保存和运输，其它研究者难以获得和使用。此外，Talalay教授那时年事已高，不再制作这个提纯物，并于2019年初驾鹤西去，因此，在后续的几项临床研究中，主要使用的是一种市面上可以买到的西兰花保健品片剂，也就是许多家长知道的Avmacol。
本周在《MolecularAutism》上发表了最新的一项临床研究，参试是57位3~12岁的患者，主要作者是老当益壮的Zimmerman医生，继承Talalay教授衣钵的JedFahey博士，还有见什么试什么的RichardFrye医生。当然，这项研究仍然使用的是Avmacol。用量是：30–50磅体重,每天3片；50–70磅体重,每天4片；70–90磅体重,每天6片；90–110磅体重,每天7片；110–130磅体重,每天8片。
研究的主要结果是这样：
从ABC量表看，较之安慰剂，莱菔硫烷确实有一定的改善效果。但是同2014年的结果相比，最新的结果确实逊色不少。
在作者提出的各种解释中，椰菜君认为，不同患者体内的莱菔硫烷量存在显著差别可能是一个重要原因。下图是作者在不同时间点测定的患者体内莱菔硫烷的量：
可以看出，数据点很散，且最大值和最小值相错悬殊。最大值可达1.2，最小值接近0，即使以0.1估计，也有12倍的差异。这就像两个差不多的人吃药，一个人吃12片，另一个人只吃1片，结果可想而知。造成这种现象的原因，可能是研究使用的片剂，不同人能吸收的莱菔硫烷差别太大；而早期研究使用的莱菔硫烷纯化制剂，这一数据是分布在一个相当狭窄范围，即不同患者体内的莱菔硫烷水平相当。
好消息是，目前英国的EVGEN公司在使用一种含有莱菔硫烷纯品的实验药物进行自闭症2期临床研究，有望克服这个吸收问题，给出一个比较可靠的结论。
参考文献：
RandomizedcontrolledtrialofsulforaphaneandmetabolitediscoveryinchildrenwithAutismSpectrumDisorder.MolAutism.2021May25;12(1):38.
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