一位妈妈决定为自闭症儿子做脐带血移植！

当孩子确诊自闭症，陷入绝境的家长都期待有特效药横空出世，一朝治愈孩子障碍。

但自闭症致病机理尚不明确，不少人也在积极探索自闭症疗法，有些有科学依据，有些则站不住脚。

最近就有一位家长给《大米信箱》来信，她听朋友提到干细胞疗法可以治疗自闭症，很想尝试，询问脐带血干细胞疗法是否真实有效。

《大米信箱》第一期公开回信

就打算和大家聊聊

干细胞疗法可以治疗自闭症吗？

大米：

你好！我想咨询下脐带血可以治疗自闭症吗？

我家住山东，儿子今年三岁半，2岁确诊自闭症。

虽然当时医生就告诉我们自闭症无药可医，但哪怕有一丝希望我们也不愿放弃，因此带着孩子尝试了不少疗法和偏方，针灸维生素按摩经颅磁都试过，花了大量的金钱和时间，但没啥效果。

最近，我又听身边的朋友说，脐带血可以治疗自闭症，只需要把孩子出生时保存的脐带血再输回体内，就能改善孩子的自闭症症状。

我在网上也搜索到了不少自闭症孩子尝试脐带血的新闻，所以打算尝试，这种疗法可靠吗？改善力度大吗，值得尝试吗？

期待您的回复！

有关脐带血疗法，大米和小米专门邀请了专注于科普、介绍自闭症领域最新观点和科研动态的丫丫爸爸解答。

回信人

丫丫爸爸

博士、自闭症儿童家长

非盈利组织“小丫丫自闭症”发起人

专注于科普、介绍自闭症领域的

最新观点和科研动态

首先，我的建议是不要尝试。到目前为止，没有任何一个国家的监管部门批准了干细胞疗法用于治疗自闭症，也没有任何一个相关的临床试验展现出疗效。

自闭症脐带血干细胞治疗是以科学的名义营造的虚幻希望。

下面我将详细讲述理由。

01

脐带血干细胞疗法是什么？

首先，脐带血是指胎儿娩出，脐带离断后，残留在胎盘和脐带中的血液，其中可能含有干细胞。

而干细胞就像是人体的一种原材料，是一类尚未分化的细胞（比如人体早期的胚胎细胞）。

在生长发育过程中，这类细胞有可能分化成不同类型的细胞，比如血液细胞、大脑细胞、心肌细胞或者骨髓细胞，带着特殊的功能。

干细胞疗法就是利用实验或者医学手段，诱导干细胞分化成需要的细胞，来治疗或者预防疾病。

当前，干细胞疗法在白血病或者淋巴瘤患者的骨髓移植上有应用。癌症治疗中的化疗，杀死癌细胞，也会杀死正常的血液细胞，使用干细胞疗法，能够帮助血液细胞的重生，同时，移植的细胞也可能帮助血液癌症病人产生免疫反应，帮助杀死癌细胞。

02

10年

干细胞移植用于治疗自闭症乱象

这些看起来神奇的理论和实践，让干细胞治疗成为科研和临床的热点，除了血液癌症，干细胞治疗似乎成了万能药，应用于各种疑难杂症，特别是自闭症领域。

2010年前后，各种地上的、地下的、有资质、没有资质的诊所，雨后春笋一般地出来提供自闭症干细胞移植治疗。

而自闭症在长期的妖魔化和天才化的宣传影响下，自闭症儿童的家长总希望找到某一种神奇的魔术，让自己的孩子不成为某些人眼中的“社会沉重负担”，或者让孩子成为许多人眼中的“天才”。

真是有铤而走险的神医，就会有孜孜以求的家长；有孜孜以求的家长，也催生着更多铤而走险的神医——只要有钱，折腾孩子，谁不会呢？

然而，由于临床安全和有效性数据的缺失，比如过度免疫反应带来的严重移植物抗宿主反应，美国FDA在2012年之前，甚至没有批准干细胞治疗自闭症的临床试验，更别说临床应用了。

许多神医们就利用监管的缺失，跑到巴拿马，或者更近的墨西哥，开一个自闭症的干细胞移植诊所，让家长花费数以千计甚至万计的美元，带着孩子去接受治疗。

当然，我们知道，2010年前后的一波自闭症的干细胞移植，没有给自闭症带来治愈，今天自闭症的诊断率依然节节高升。

自闭症的干细胞移植也基本上偃旗息鼓了好几年。

03

以科学的名义

脐带血干细胞治疗自闭症的虚幻希望

时间到了2017年，杜克大学的Kurtzberg教授等人发表了一项高规格的干细胞二期临床试验的结果——就是读者来信中提到的利用脐带血干细胞移植治疗自闭症。

在临床试验的鼓噪下，美国的地下干细胞治疗市场又重新活跃了起来。

Kurtzberg推测，脐带血中的干细胞可能能够进入大脑，修复损伤的脑组织。她还认为，脐带血中的其他细胞也能够分泌一些信号分子，突破脑血屏障，降低大脑的炎症，而她认为自闭症人士的大脑存在发炎现象。

然而，早在杜克大学的临床试验开启的2014年，加州大学旧金山分校的神经干细胞专家，ArnoldKriegstein就批评脐带血治疗自闭症的各种理论依据都不靠谱，脐带血干细胞反转幼儿大脑中与自闭症相关结构变化的可能性微乎其微。

并且，同期在美国卫生部（NIH）的临床试验登记的其他11个与自闭症相关的干细胞临床试验都基本上无疾而终。

当然杜克大学这个临床试验也引发了不小的热度，当时的新闻媒体报道，70%的儿童症状得到了提高。

然而，仔细研究这篇文章你才会发现，实验中儿童神经病学上的提高非常有限：总共25名受试儿童中，在干细胞注入6个月后，41%的儿童没有表现出任何的提高，9%有极小的提高，36%有稍微大的提高。而只有3个儿童的提高显著一些。12个月注射的数据与6个月的时候很类似，但是，有14%的儿童在自闭症的症状上还小有退步。

综合考虑所有的数据后，该研究的结果并不能令人信服。更何况，这是一个开放标签的试验，没有对照组，并不符合一般临床试验的双盲实验设计，其结果当然更令人质疑。比如有人问，如果再找出25个没有参加试验的小朋友，其中会不会也有一定比例6个月下来能够明显提高？

但就是这个试验却带来了非常可观的经济效果。

据明尼苏达大学的生物伦理学者LeighTurner统计，截止2019年5月，美国有432家公司，进行了716项干细胞临床试验，同时利用网络直接面对消费者进行市场开发，在结果没有出来的时候，就有13家公司公开宣布治疗自闭症。

Kurtzberg自己也承认，她的临床试验，实际上推动了那些不靠谱的干细胞治疗的发展，当然，她也强调，她自己的团队一直在努力地告诉自闭症家庭试验的实情，以防错误地倡导毫无用处的治疗方法。

当然，Kurtzberg教授可以坦然地面对参与她主持的试验的家庭，也能告诉家长实情。著名的大型家居建材用品零售商，HomeDepot（家得宝）的共同发起人，BernieMarcus一次性支持了Kurtzberg教授4千万美元进行这项临床试验。

但是，其他的临床试验就没有这样的好运气——当然，其实他们也不需要，因为他们有自己的特别的经费来源——自闭症儿童的家长。

一般的临床试验，受试者都是根据自愿原则，拥有知情权，并且不必承担任何费用。

而2019年由巴拿马一家商业公司发表的一项二期临床安全性试验，竟然是家长带着孩子“付费参与”。

在这个临床试验，分4次给自闭症儿童注射干细胞，每次1800美元，一个美国家庭包括4次旅行费用，大概需要2万美元。而且也许由于效果不显著，或者家长对效果不满意，很多家长甚至带着孩子参加多次临床试验——真是，反正有钱，折腾孩子谁不会呢？

当然，这样“付费参与”的临床试验，不可能是标准的随机双盲设计，也不是真正意义上的临床试验，而是像LeighTurner教授指出的，这样的临床试验其实成了一种市场推广的手段——当科学被滥用来营销的时候，其营销效果可能还特别好。

加州大学戴维斯分校的细胞生物学和人体解剖学教授PaulKnoepfler尖锐地指出，“那些人主持了研究，并且从中获利，因而他们不需要真正的效果，只要坚持利益第一的原则。”

由于脐带血干细胞治疗自闭症造成的种种不规范和安全隐患，美国FDA终于在2019年底，改变了之前的“EnforcementDiscretion（强制执行自由裁量）策略，转而对地下干细胞公司提出严重的警告、罚款甚至关停的处罚，并针对脐带血干细胞的安全性，对公众提出了警告。

后记

当然，脐带血干细胞治疗自闭症的研究，不会停止，比如杜克大学的Kurtzberg教授还在计划三期临床试验，并准备采用标准的双盲实验设计。

但是，在巨大的利益驱使下产生的很多地下的、没有资质的、不专业的干细胞移植诊所，家长还是应该有足够的警惕。

目前，脐带血干细胞移植治疗自闭症并没有被批准，生物学博士EmilyWillingham甚至将干细胞移植治疗自闭症评为5种最危险的自闭症疗法之一。

同时，对那些以研究的名义，让家庭“付费参与”的临床试验，也应该敬而远之！

参考文献：

https://en.wikipedia.org/wiki/Stem-cell_therapy

https://mp.weixin.qq.com/s/3NrRnI3a4PNcUDPEof366g

https://mp.weixin.qq.com/s/dGEHMIgByzbYXYCo1TmwXQ

https://mp.weixin.qq.com/s/SBh4xNhBQxSanDjVFns9bg

https://mp.weixin.qq.com/s/N8FrcyOWE2tpdEbUT-BMpA

https://mp.weixin.qq.com/s/N8FrcyOWE2tpdEbUT-BMpA

https://mp.weixin.qq.com/s/jyaO0LkHmWibDKvABLHeNQ