文|静进医生
问题
最近接诊过很多孤独症孩子的家长们总是问起，我家孩子可否接受干细胞治疗，这种治疗方法有效没等等。
干细胞治疗孤独症的话题并不陌生，十多年前便有耳闻和媒体各种炒作，且相关领域“乱象丛生”，迄今并无有效证明它对孤独症有效，我本人并不敢认同。
2009年，国家卫健委（卫生部）将干细胞移植归入“第三类医疗技术”，认为其“涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证”。还要求，此技术若用于临床治疗须经卫健委审批。实际上，主管部门已叫停很多这类治疗，亦开始清理、整顿干细胞治疗“乱象”。
干细胞治疗也叫干细胞移植治疗。干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，具有再生为各种组织器官和人体细胞的潜在功能的细胞，将它移植给患者，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈或是改善病症目的。
理论上讲，干细胞移植治疗范围很广，可能对某些神经系统疾病、免疫系统疾病有些效果。因为干细胞被称为是一种“万用细胞”，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。据文献报道，在神经系统疾病里，干细胞治疗目前主要用于脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等，疗效报道不一。
孤独症治疗案例
说实话，干细胞治疗孤独症的论文报道还是少得可怜，截止到2019年，可搜到的只有五项报道。说明这项技术对孤独症治疗还不很成熟，且存在未知的风险。
起初，印度人Sharma等（2013）对32例孤独症儿童使用自体骨髓衍生单核细胞移植，再采用印度孤独症评估量表（ISAA）进行评估，认为入组孩子的对视、社交微笑和人际交往动机有所改善，自我刺激有所降低。据说，半年后患儿某些脑区的血液灌注也得到改善。但，同时观察到患儿多动行为有所增加，其中三人出现癫痫发作。该实验缺乏对照组，样本量偏少，入组孤独症未行随机划分，所以上述结果说服力并不强。
不甘寂寞的Sharma等（2018）对一名男性孤独症成人（25岁）进行了干细胞移植治疗，声称半年后该患者ISAA和CARS量表得分上升，其注意力、坐姿耐受性、眼神接触、社交互动和记忆力有所改善。
Lv等人（2013）招募了37名孤独症儿童（女性1人），做了随机分组，对其进行了脐血单核细胞和脐带源间充质干细胞移植。报道称，治疗后入组患儿在几种量表评定上显示了改善，如刻板行为、社交退缩、恐惧或紧张、非语言交流等。但该实验有诸多质量控制不足情况，所以结果说服力有限。
还有研究（Dawson,2017），采用孤独症患儿自体保存的脐带血干细胞移植治疗，结果称，半年后入组患儿的社交、沟通和适应性行为评分得到改善。有趣的是，智商较高的孤独症孩子改善更明显。作者自嘲式说，这也可能是孩子自然发展的结果。
静老师说
干细胞治疗孤独症，说到底还是个探索阶段的问题，许多关键技术并不成熟。且判定孤独症改善的标准并不统一，亦无专家共识，所以无论是家长，还是研究者，对此不必抱太大幻想。再则，粗览上述报道，结果很难令人信服。几乎都存在样本少、缺少随机对照、跟进时间有限、疗效评价不一、干细胞来源不同、移植途径不一、伦理告知不充分等“硬伤”。可以说，干细胞移植对孤独症的疗效十分有限，也不排除其它潜在风险的存在。
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