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罗氏自闭症药物Balovaptan项目终止,自闭症目前有药可用吗?

来   源:五彩鹿(总部)(朝阳区)( 电话:17181013452 )
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摘   要:五彩鹿五彩鹿儿童发展中心能用药物一劳永逸的治好孩子的自闭症,是我们每一个家长最大的愿望。但是,药物研究这条艰难坎坷的路,却容不得我们的急迫。今年4月,在FierceBiotech的网站新闻里,罗氏的Balovaptan开发计划宣布终止。罗氏官网虽然没有发布官方公告,但也已经检索不到Balovapta
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五彩鹿  五彩鹿儿童发展中心 


能用药物一劳永逸的治好孩子的自闭症,是我们每一个家长最大的愿望。但是,药物研究这条艰难坎坷的路,却容不得我们的急迫。

今年4月,在Fierce Biotech的网站新闻里,罗氏的Balovaptan开发计划宣布终止。

罗氏官网虽然没有发布官方公告,但也已经检索不到Balovaptan(RG7314)的相关的信息。


罗氏集团跟我们有什么关系?

Balovaptan(RG7314)又是什么重要的信息?

这还要从2018年的一项突破性研究说起。


2018年1月29日,瑞士制药巨头罗氏集团宣布,其研究的Balovaptan(RG7314)获得FDA(美国食品和药物管理局)授予的治疗自闭症谱系障碍(ASD)的“突破性疗法认定”。

当时,所研究药物已进入二期临床实验,若能证明有效且安全,将加速进入市场。约在2020年能够完成临床试验。

这个消息一出便为自闭症家庭带来了巨大的惊喜,很多家长把这一药物看作他们的曙光,甚至有家长坦言,这就是他期待的“救命稻草”。

而今年4月,罗氏自闭症药物开发宣布终止的消息对于各自闭症家庭来说,无疑是一记希望落空的重锤!到底为什么突然终止?我们暂时找不到官方发表的明确原因。但在实验过程中罗氏发表的报告里面,我们可以捕捉到一些信息。

罗氏于2019年5月发表的论文显示,此项研究没有达到最佳效果,即同安慰剂相比,使用Balovaptan的人在社交能力方面没有表现出显著疗效。

该论文同时指出,同安慰剂相比,使用Balovaptan的人在适应性行为(指能够在环境中产生最少的冲突)方面,表现出有临床意义的改善效果,但是依赖剂量。也就是说,剂量越大,改善效果越明显。

除罗氏发出的报告外,也有其他专家表达出对药物实验的质疑。

有专家提出:用来评估药物的方法并不是为此而设计的。

亚特兰大 marcus autism 中心的临床试验主任 lawrence scahill 说,这项研究的效果依赖于一份调查问卷,而这份问卷并不是用来衡量药物的有效性的。

“这两项研究都表明,这种药物值得进一步研究,”lawrence scahill说。”但我认为我们要小心,不要过度解释这种成果”虽然Balovaptan目前已经终止开发,但依然有很多科学家在研究自闭症领域的药物。今年8月初,另一制药巨头诺华(Novartis)与Sangamo Therapeutics达成一项全球合作,开发和商业化基因调控疗法,以治疗自闭症谱系障碍及其他多种神经发育障碍。


那么,自闭症目前有药可用吗?

肯定的答案是:没有。

英国精神药理协会告诉大家,到目前为止,临床实验证据没有标明常规应用药物治疗自闭症核心症状是有效的。利培酮和阿立哌唑治疗重复刻板行为有效,但存在副作用,不推荐常规应用,如果要用,临床医生需要权衡风险和获益并进行定期评估。

自闭症谱系障碍有两大块症状:一是社交沟通障碍,二是重复刻板行为、兴趣狭隘和感知觉异常。针对这些核心症状,药物治疗的证据非常有限。

同时,自闭症还可能存在一些非核心症状(共患病),例如多动障碍、抑郁障碍、抽动障碍、癫痫、睡眠障碍、便秘等消化道疾病。这其中有些共患病是可以用药物辅助治疗的。但是所有药物都属于处方类药物,均需在临床医生的严格把握适应症并定期监控药物副作用的基础上应用。


小鹿的总结:

目前面对自闭症,最推荐的康复方法依然是通过干预进行治疗。在国内,自闭症孩子涉及到用药治疗的情况一般是由于共患病阻碍了康复进程,比如频繁地攻击行为、多动症等等。

当然,我们也常会在网络上看到一些广告,称用催产素、改善肠道菌等方法可以根治自闭症,这些方法有的完全没有根据,有的还在研究阶段,效果和后遗症等还有待评估。

小鹿提醒各位宝妈宝爸,涉及到给孩子用药一定要咨询专业医生的建议!

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来源机构专栏sign up

北京五彩鹿儿童行为矫正中心
机构简称:五彩鹿(总部)
成立时间:2002年07月25日
区     域 :北京朝阳区
单位性质:民办康复机构
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赵波
赵波
人物性质:诊治医生
所属单位:徐州市贾汪区人民医院康复科
人物特长:诊治医生
区     域 :江苏徐州市
单位性质:脑瘫智障机构| 公办康复机构| 公办诊疗医院
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