自闭症新药专题

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不用基因编辑，“李代桃僵”的自闭症新药
2022-02-13

来源：

作者：原创椰菜君椰菜椰

栏目：争鸣与其他

关键词：

前天在《KMT2C基因的一点儿随想》一文中，椰菜君提到，因KMT2D基因突变所导致的疾病叫Kabuki综合征，家长们建了基金会，刚刚拿出一百万美元赞助一种治疗该病药物的一/二期临床实验。当然，基因档案馆这么大，不止KMT2D一个工作人员，KMT2A、KMT2B、KMT2C、KMT2F、KM
公司Curemark的自闭症新药提交FDA
2022-01-08

来源：问董秘

作者：

栏目：自闭症康复

关键词：自闭症,自闭症新药

投资者提问：公司的参股合作公司Curemark的自闭症新药提交FDA截止到当前，有没完成提交。Curemark正在进行提交FDA审核的准备工作，如有涉及相关事项的重大进展，公司将依法进行披露。谢谢您的关注。
2020自闭症新药能否问世？Balovaptan临床终止
2021-02-26

来源：自闭症家园网，自闭症公益网站

作者：

栏目：社会关注

关键词：自闭症,辅助,自闭症儿童,自闭症孩子,自闭症新药,自闭症的症状,自闭症谱系,自闭症谱系障碍

2018年1月，瑞士制药巨头罗氏（Roche）公司宣布，他们开发的自闭症新药Balovaptan（又名RG7314）获得美国FDA的突破性疗法认定，进入快速通道的临床试验，引起了广泛关注。媒体报道和推特显示，Balovaptan终止的原因是，Roche公司评估了它的二期临床结果，认为没有足