全国首例！干细胞治疗自闭症新药获批临床试验

近年来，自闭症发病率持续上升，影响着全球无数儿童及其家庭。然而，现有的治疗方法以康复训练和行为干预为主，缺乏有效的药物干预，使得众多家庭长期承受沉重的经济和心理压力。

干细胞治疗自闭症新药获批临床试验

如今，这一局面迎来重大突破。近日，来自官方媒体的消息，中国药谷干细胞研发代表企业九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司自主研发的“人骨髓间充质干细胞注射液”用于“孤独症谱系障碍（ASD）”适应症临床试验获批。

这不仅是我国自闭症治疗领域的一项里程碑式进展，也为全国1300万自闭症家庭带来了新的希望，更标志着人类向攻克“精神癌症”迈出了关键一步。

干细胞治疗，作为再生医学领域的一项重大突破，近年来在神经系统疾病的研究和治疗中展现出了巨大的潜力，宛如一颗冉冉升起的新星，吸引着全球医学研究者的目光。

此次获批临床试验的人骨髓间充质干细胞注射液，更是在技术上有着诸多创新和亮点，为自闭症的治疗带来了全新的希望。

从细胞来源上看，这款干细胞注射液选取了18-25岁健康供体的骨髓细胞，这一年龄段的骨髓细胞具有极高的活性，就像是充满活力的“种子”，为治疗效果提供了坚实的基础保障，确保了细胞具备强大的修复能力和再生潜力 。

在细胞培养环节，研发团队采用了低氧环境培养技术，将氧气浓度精确控制在5%，巧妙地模拟了人体内部的真实生理状态。在这样的环境中，干细胞就如同置身于一个“舒适圈”，能够最大限度地激发自身的活性，充分发挥其治疗作用，为后续的治疗过程增添了一份强大的助力。

在细胞保存方面，高效的冻存复苏技术无疑是一大关键亮点。经过这一技术处理后，干细胞在复苏后的存活率高达95%以上，这一数据意味着干细胞在长期保存过程中依然能够保持良好的活力，确保了治疗效果的稳定性和可靠性。

干细胞疗法究竟是如何发挥神奇作用，为自闭症的大脑“重启”希望的呢？

在神经发育障碍中，尤其是自闭症等疾病中，神经系统的发育和功能受到损害，导致他们在社交、语言和行为等方面出现显著障碍。干细胞疗法的核心理念是通过干细胞的再生和修复能力，促进神经系统的恢复，改善其症状。

促进神经再生 

干细胞能够分化为神经元，填补受损的神经回路，帮助修复受损的神经系统。

神经保护作用 

某些类型的干细胞，特别是间充质干细胞，具有免疫调节和抗炎作用，能够减轻神经系统中的炎症反应，保护神经元免受进一步损伤。

神经递质的调节 

自闭症常常伴有神经递质失衡，干细胞通过对神经递质的调节，有望改善神经信号的传递，帮助恢复正常的神经功能。全球范围内，干细胞治疗自闭症的研究虽然起步较晚，但近年来取得了显著进展。

01《Stem Cells Translational Medicine》期刊报道了一项关于自闭症的开放标签临床试验。

研究中，科学家们采用了自体干细胞进行治疗。试验的对象是30名年龄介于3至7岁之间的儿童，这些孩子均被诊断为自闭症，并且在CARS评分中被评定为“严重”类别。所有孩子都经历了两次干细胞移植，每次治疗间隔为6个月。

自闭症人士社交，语言和日常技能移植后均得到改善。经过治疗，研究人员对孩子们在社交交流、眼神接触、情感表达等方面的表现进行了评估，结果显示，孩子们在这些领域的表现有了显著改善。

研究人员表示：“在接受干细胞移植后的18个月内，自闭症孩子在社交能力、语言发展和日常生活技能等方面都有了显著提升。与此同时，孩子们的重复行为和多动症状也明显减少。”

02《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊曾报道一项关于干细胞临床治疗儿童自闭症的试验，结果表明干细胞在改善自闭症症状方面具有良好的应用潜力。

在征得自闭症人士及其家属的知情同意后，研究团队招募了32名自闭症儿童（其中男性27名，女性5名），并将其随机分为干预组和对照组。

干预组在一个月内接受了两次自体间充质干细胞鞘内注射，而两组孩子均接受了常规的自闭症康复训练，包括感觉运动训练、听觉训练、职业治疗、言语训练、音乐治疗和体能锻炼，此外，所有受试者均接受了利培酮治疗。

研究人员分别在基线期、干预6个月后及干预12个月后，使用儿童自闭症评定量表（CARS）、Gilliam自闭症评定量表第二版（GARS-II）和临床总体印象（CGI）对他们的症状进行评估。

结果显示，在干预12个月后，干预组与对照组具有显著差异（P=0.049）。此外，干预组在CGI疾病严重程度评分方面的改善幅度显著高于基线水平（P=0.004），表明干细胞治疗在临床上能够有效改善自闭症症状。

尽管获批临床，但干细胞疗法仍需完成确证性临床试验后方可上市，周期长、不确定性高，但对自闭症人士而言，这已是近十年来最值得期待的突破，可能会获得以下实实在在的好处：

缓解核心症状：直接修复大脑发育问题，帮助孩子减少社交困难（比如更愿意与人互动）、减少重复性行为（比如不停转圈或拍手）。

长远改变人生：如果在儿童时期及时治疗，可能帮助患者成年后更好地照顾自己、找到工作，甚至独立生活。

减轻家庭压力：长期来看，可能降低家庭因长期照顾患者产生的经济负担，让家人有更多精力和财力改善生活。

作为国内首个获批的“干细胞治疗自闭症”临床试验，这个项目将带来

政策进步：试验数据能帮助政府制定更完善的干细胞治疗标准，让未来更多自闭症人士有规范可依；

行业发展：给整个干细胞治疗领域打样，鼓励更多企业投入研究，探索用再生医学治疗脑瘫、阿尔茨海默病等其他“无药可治”的疾病。

自闭症的治疗不仅是医学难题，更是一个需要全社会共同参与的社会课题；而每一次技术突破背后，都承载着对特殊群体的深切关怀。

未来，随着临床试验的推进，或许我们能见证：这些微小的干细胞如何编织新的神经网络，让沉默的孩子发出第一声呼唤，让焦虑的家庭重拾希望的光芒，最终让科学的温度与社会的包容共同照亮自闭症群体前行的道路。

自闭症家属最关心的5个问题

01何时能用上？

若试验顺利，预计最快2030年前上市。

02适用人群？

初期适用于4-12岁中重度自闭症。

03需要几次治疗？

动物实验显示，单次注射可持续6个月。

04有无副作用？

前期研究未发现严重不良反应，但仍需临床验证长期安全性。

05治疗费用？

预估比欧美同类疗法低70%。

未来已来，更多突破值得期待！干细胞疗法的获批临床试验只是第一步，未来还将有更多革命性进展，让我们共同见证，当干细胞遇见自闭症，一起改写生命的密码！