美国自闭症药物开发2020年的最新进展是什么？
在美国，FDA已经批准利培酮和阿立哌唑两种产品用于自闭症治疗。这两种自闭症药物均为多巴胺/5-羟色胺受体拮抗剂，能改善愤怒和刻板动作的症状，但对社交能力缺陷没有治疗作用。
目前，美国已经研究催产素、代谢性谷氨酸受体(m药物，如催产素、代谢性谷氨酸受体(mglur)的正向调节剂、苯和二氮卓、D-环丝氨酸、mglur负向调节剂、NMDAR困难剂等。
今年5月，来自OvidTherapeutics的新型△选择性GABA受体激动剂OV101(gaboxadol)在治疗脆性x综合征(自闭症亚型)男性患者的2期临床试验ROCKET中取得了积极的结果。是目标持续抑制功能损伤的药物，通过调节持续抑制可以影响神经元活性。持续抑制是大脑中重要的生理过程，其异常可引起多种神经发育疾病。此前，FDA已授予OV101孤儿药物资格和快速通道资格。
另一个对脆性x综合征患者的研究产品ZYN002曾在FAB-C这两期临床试验中取得积极结果。这是大麻二酚(CBD)凝胶，是FDA给予的孤儿药资格。目前该产品正在进行扩展试验，用于评价ZYN002患有脆性X综合征的儿童和青少年的长期安全性和耐久性。在药物开发方面，美国也有许多研究人员和生物公司投身于自闭症治疗领域。目前，许多产品已经进行了临床试验。前几天，诺华(Novartis)公司与Sangamo、Therapeutics全球合作，开发和商业基因控制疗法，治疗自闭症和其他多种神经发育障碍。
值得一提的是，我国治疗自闭症的药物开发较少。根据药物临床试验登记和信息公示平台，中国目前只有一种产品登记开展自闭症治疗的临床研究——来自四川大冢制药的5-羟色胺受体困难剂阿立哌唑。此前，该产品已获准治疗精神分裂症。目前，专家们正在开展多中心随机双盲三期临床试验，旨在评价阿立哌唑口服溶液治疗自闭症患者的疗效和安全性。
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