文章来源：【公众号】椰菜耶；ID号：BSJ_China
昨天有读者提醒说，美帝那家打算把百年老药苏拉明开发成自闭症药物的公司，Paxmedica，前段时间已经宣布完成了一项临床二期研究。可惜椰菜君忙着煲乌鸦汤，不曾去查看，真是罪过，罪过！
这项临床研究的正式数据还没有公布，今年2月份发布的是公司新闻稿，其中大家可能感兴趣的内容在这里：
该2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量试验，评估了PAX-101（苏拉明注射剂的药物研发代号）对中~重度自闭症患者的安全性和有效性。
在为期14周的试验中，患者按1:1:1的比例随机分配到三个组中，各组患者在第0周、第4周和第8周分别接受10毫克每公斤体重剂量的PAX101、20毫克每公斤体重剂量的PAX-101、安慰剂注射。在最后一次用药后的6周内，进行了随访。
该2期研究在南非的6个不同地点共招募了52名不同种族的患者，平均年龄为8.43±3.24岁。有43位受试者完成了这项研究。退出研究的原因包括：新冠疫情封锁（5人），副作用（1人），其它原因（2人）。数字不完全对得上，原文如此。
该2期研究的主要评价目标是实验起始和结束时，ABC（AberrantBehaviorChecklist）量表的核心症状综合评分改变情况。次要评价目标包括ABC量表的个人分数、临床总体印象量表CGI-1、ADOS-2量表、ATEC量表评分的改变，以及安全性和耐受性。
PAX-101在这项研究中表现出一致的临床作用。在14周的研究期间，同安慰剂组相比，治疗组在ABC核心、CGI-I和ATEC量表评估中均取得了显著和持续的改善。在第14周时，治疗组患者的ABC核心评分平均改善48％，而安慰剂组患者为31％；70％的治疗组患者出现症状改善，是安慰剂组的两倍。治疗组患者的CGI-I总体症状严重程度评分平均改善了0.9点，而安慰剂组为0.4点，显示了具有临床意义的改变。对于这些和其他评估，某些亚组成员有更大的改善。由于该2期研究的主要目的是进行可靠剂量范围研究，因此尚不足以用以验证各目标的统计学意义（就是说，主要目的是想研究可以使用的剂量范围，但是因为参加的人少，所以不足以判断结果的有效性）。
苏拉明的安全性和耐受性已在其它疾病的治疗中得到很好的研究。本研究表明，在整个14周治疗期间，每月两次、连续3个月注射两种不同剂量的PAX-101是安全且可耐受的。最常见的不良事件是皮疹、上呼吸道感染和呕吐，但大多数为轻度至中度，无需治疗。仅有一名患者出现多症状严重不良事件，在紧急处置后没有后遗症。
从这个声明看，苏拉明的安全性是没什么大问题，但最关键的有效性似乎有些堪忧，毕竟公司指望这个去拉新的投资，拿出来的都是最靓的数据，但也就如此了。热切期盼后续更大规模的研究会有更好的消息出来。
本公众号文章不构成任何医疗建议，只提供观点。
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