这两天，某研究院自媒体发表公众号文章《老药新用！布美他尼能为低龄重度自闭症患儿进行药物治疗带来希望》上了热搜，笔者一天接到几十个电话询问此事，不少家长群也在热议此信息。这一资讯既引发了兴奋，也引起了担忧，那么，老药新用！布美他尼能为低龄重度自闭症患儿进行药物治疗带来希望吗？
首先，任何科研都是值得称赞的，任何科研都是有价值的，这一点毋庸置疑的。
从科研角度看，这个成果应该是比较严谨的，是基于高循证的随机双盲安慰剂平行对照试验（RCT）实验设计。而且都是一些大牛的高等院校和专家，包括上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学BarbaraJSahakian教授团队。
为什么会让人兴奋呢？
因为该研究揭示一种价格便宜、药性温和、副作用小、儿科广泛使用的利尿剂布美他尼口服片剂，可有效干预小年龄自闭症患儿，提示布美他尼有望成为低龄自闭症适用的新型干预药物。
研究报告称布美他尼，是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，在前期动物实验和欧洲小样本临床试验中被验证，老药新用，具有改善自闭症患者的社交沟通等核心症状的可能性。布美他尼应用于自闭症患者，基于如下假设：布美他尼作为钠-钾-氯（Na-K-Cl）共转运体（NKCC1）的拮抗剂，可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。
研究显示为期3月的布美他尼干预可安全有效改善3-6岁自闭症患儿社交沟通和感知觉障碍等核心症状，为低龄重度自闭症患儿进行药物治疗带来希望。
为什么会引起担忧呢？
因为这个成果会导致有很多家长跃跃欲试，希望在自己孩子身心发生奇迹。
这样的担忧是很有必要的，而且应该明确告诉家长不能自行盲目尝试，并且把可能的后果充分表达清楚！
该研究报告也指出，考虑到既往临床试验的一些方法学上的局限性，例如样本量小、年龄跨度大和缺乏安慰剂对照，布美他尼对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。此外，需要特别指出的是，布美他尼本身的利尿作用也会对RCT研究的双盲法设计构成重大挑战。
孤独症是一类神经系统谱系障碍，种类多，原因复杂，机制不明，就这一现状就足可以警示目前希望会有一种针对核心症状的药物出现是非常不现实的。可能对某种类别的孤独症有效，但难以对所有类别的孤独症都有效。
关键是要确定对具体某种类别的孤独症有效是非常困难的。因为孤独症难以分类，分类依据不清，缺乏生物学指标。
是药三分毒，用药是非常专业的医学问题，盲目自行尝试，不仅是不负责任，也是非常冒险的行为。
所以，对于“布美他尼能为低龄重度自闭症患儿进行药物治疗带来希望”的研究成果，我们只能等待科学家们继续严谨的科学试验。
因此，不鼓励家长们自行尝试！
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