FDA批准雷特药 Daybue
昨天有位家长问椰菜君，你怎么不谈谈这刚刚被FDA批准的雷特药呢？粮店都在蹭流量，你这没流量的，反射弧这么长，都不知道抓住机会蹭蹭？说不定进去了呢？
啊。。。
FDA批准雷特药 Daybue 是上个周五，三月十号的事情，椰菜君早有耳闻，不过生就一张乌鸦嘴，从来吐不出象牙，所以不想吭声，以免不识趣煞风景。现在风头过去了，就扯几句，不过不是专业人士，权且当个闲话听听。
这个雷特药 Daybue ，向FDA提交上市申请的是美帝的一家小药厂Acadia Pharmaceuticals。说小，是因为它资产不到10亿，员工五六百人，年销售额约5亿，在这之前只有一种上市药物并且只剩下7年的独占期，和默克、强生、利来这些巨头比起来，真是奶牛旁边的一根狗尾巴草。。。
Daybue获批后，Acadia公司并没有公布价格。目前流传的每年四十五万美元的售价其实是证券分析师的估计，并据此估计该药2035 年在美国的销售额将达到约五亿美元的峰值。
所以我们很容易看出，这个Daybue就是Acadia公司的救命稻草，以后全靠它维持生计了。那么，FDA上周五批准后，这么大的利好，Acadia公司的股价应该暴涨吧?
要是你这么赌一把，那就亏了。因为这天该公司的股价收盘下跌 了0.68%，并且也没有以后要大涨的样子。
这里是Acadia公司股价一年的走势：
Daybue获批前后的走势：
所以。。。
椰菜君是这么理解的。FDA确确实实是批准了这个药物，让它成为第一种雷特药物，但FDA的职能也就到此为止了。Acadia公司能不能把这个药卖掉变成收入，取决于医保公司。
家长肯定是愿意给孩子用药的，但拿得出45万美元一年的家长，就是美丽国，也是屈指可数，这不是卖房子卖肾搞搞众筹能解决的。
医生，做个顺水人情开出这个药方，理论上是没有问题的。医保公司是真要掏腰包的。医保公司既然是公司，那肯定是要考虑性价比的，不能做亏本生意；事实上即使是镇府的医保，也是要考虑性价比的，不然最后肯定入不敷出，倒闭了事。
医保公司考虑的性价比，就是给病人用了这药，获得的总体收益是不是大于花费。
举个例子，当年吉利德公司的丙肝药物出来，开价8万美元，众人齐呼无耻下流，但医保公司心甘情愿同意纳入。原因很简单，在这个药物之前，丙肝的治愈率不高，治疗是个持久战，药费医疗费累计起来高昂不说，许多病人拖下去得做肝移植救命，大几十万的费用还是得医保公司出钱。医保公司一盘算，吉利德的药物只要8万，包治愈，永绝后患，一个肝移植的钱就能打发走七八个，为什么不呢？再说这人治好了，继续上班交医保，慢慢也回本了啊？所以这个药物成了吉利德下金蛋的母鸡，还弄得现在都快没丙肝病人了。
反过来想，要是吉利德的这个药物并不能治愈丙肝病人，医保公司还会慷慨解囊，爽快出这8万美元的药费吗？
再举个栗子，去年FDA强行批准了渤健的所谓第一个老年痴呆症单抗药物，但是医保公司不买账，拒绝加入医保；渤健也是不信命，没了张屠夫，就吃带毛猪？医保不要，咱自己吆喝！吆喝了大半年，卖的钱不够广告费，不说带毛猪了，猪食都赶不上吃。
这个雷特药物就面临这个问题。
Daybue能治愈雷特患者吗？
不能，根据临床试验结果，只能缓解部分症状。
按目前的模式，假如医保公司一年要支付10万美元的各种医疗费用，由于患者目前平均寿命为24岁，满打满算也就是240万；现在用这个药物，缓解症状，若患者平均寿命增加到30岁，那总体就要支付1350万，就是打个半价，也将近700万，你看医保公司愿意做这亏本买卖吗？
何况这个药物其实临床数据不佳。
最近的3 期研究共包括 187 名年龄在 5 至 20 岁之间的女性雷特患者，治疗12 周；护理人员使用的雷特综合症行为问卷（该量表包括 45 个项目，其中 39 个项目分为 8 个分量表，其等级反映了症状的严重程度和频率。项目被评为“0”（不正确）、“1”（有点或有时正确）或“2”（非常正确）。8 个分量表包括一般情绪、呼吸问题、手部行为、面部动作、身体摇摆/无表情面部、夜间行为、恐惧/焦虑和行走/站立。）评估结果是药物组改善–5.1，安慰剂组改善 –1.7，有显著的统计学差异。但是这个雷特综合症行为问卷是否适合用于评估临床症状，相当有争议。然而，临床整体印象改善量表 (受试者疾病相对于初始状态的改善或恶化程度，1 = 非常好，2 = 大大改善，3 = 最低限度改善，4 = 无变化，5 = 最低限度恶化, 6=更糟，7=更糟）结果显示，药物组平均得分 3.5，安慰剂组患者平均得分为 3.8。
事实上在FDA批准之前，很多人对该药物的临床试验结果就持悲观态度。之所以被批准，椰菜君相信和雷特病目前无药可医极有关系，换别的药物，恐怕连递交申请的资格都不会有。
总之，椰菜君今天又是乌鸦嘴。。。希望患者家长不要打我。。。
本文不构成任何医疗建议，只提供观点。
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