自闭症药物治疗取得了最新进展:前几天，基因编辑公司Sangamo(NASDAQ:SGMO)宣布与制药巨头诺华(NYSE:下降NVS)达成全球许可协议。诺华利用Sangamo的基因控制技术ZFP-TF，开发包括自闭症谱系障碍ASD目标的基因控制疗法，商业化。
Sangamo成立于1995年，总部位于美国加州里士满，核心技术平台包括基因组编辑、基因控制、基因治疗和细胞治疗技术。经过20多年的发展，Sangamo已经成为基因疗法领域的领导者。
我们合作的目标是为神经发育障碍(包括自闭症)患者开发基因组疗法，这可能改变这些终身疾病的病史。Sangamo会长兼CEOSandyMacrae博士说。他在锌指蛋白领域造诣颇深，曾在2013年获得诺贝尔医学奖提名，在药物开发领域有着丰富的经验。
锌是人类基因组中最常见的基因之一，人体细胞通过锌调节基因表现。它是一种识别和结合特定DNA序列的转录因子，促使细胞将目标基因与成千上万的其他基因区分开来。
协议中，诺华使用Sangamo的基因组控制技术，提高ZFP-TF，激活神经发育障碍个体内低表现的基因。ZFP-TFs是工程化的锌指蛋白(ZFPs)，设计用于鉴定和结合DNA的正确顺序，与DNA的顺序结合后，与ZFPs连接的转录阻止物结构域可以移植该基因的表现，特异地抑制或激活特定基因或等位基因的表现。
锌是指核酸酶(ZFNs)通过人工合成的限制性内切酶，由识别特定DNA序列的ZFNs和核酸内切酶(FOKI)融合而成。通过人工改造ZFNs的锌指DNA结合域，可以针对不同的DNA序列，特异性结合后，FokI切割域的特异性切割DNA序列。基于ZFNs的特性，Sangamo开发了ZFN基因编辑技术，特异性可以消除基因，正确插入必要的治疗基因到目标位置。该技术是目前主流的三大基因编辑技术之一。
ZFN技术在基因编辑疗法方面的优势在于，能够正确地针对人类基因组中的任何核苷酸、高效地编辑核苷酸和基因序列，特异地编辑目标核苷酸和基因序列的任何位置。目前，Sangamo公司正在研发新一代ZFN技术，希望提高该技术的准确性、效率和特异性，这三点是自闭症治疗性基因组编辑技术的重要参数。
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