国外一些专家指出，小脑不仅起到协调身体运动、维持平衡的作用，而且在认知、情感、社会行为等非运动功能中起到一定的作用，与精神分裂症等多种精神疾病有关。靶向脑抑制环可用于自闭症治疗。
三月十六日，明尼苏达大学医学院Yi-Mei(Amy)Yang实验室Oweny.Chao等人发表了一篇论文。其研究工作验证了小脑异常在自闭症发病机制中的重要作用，为自闭症治疗提供了新的研究思路。
在自闭症患者的解剖学研究中，小脑中浦肯野细胞的减少是一个明显的特征。浦肯野细胞是小脑皮层向外输出的唯一神经元，会从平行纤维和攀缘纤维中接收兴奋性信号，从中间神经元中接收抑制性信号。研究表明，弱势在小鼠小脑的浦肯野细胞中敲除一个与自闭症相关的基因，会损害神经元的内在兴奋性，使其出现类似的自闭症行为。
研究人员使用BTBR小鼠作为研究对象，探索小脑在自闭症发病机制中的作用。BTBR小鼠能够稳定地表现出类似自闭症的行为，如社交障碍和重复行为，是研究自闭症机制的理想动物模型。通过电生理学研究，他们发现与正常小鼠相比，BTBR小鼠的浦肯野细胞放电频率明显降低，这是由于其内在兴奋性低，收到了中间神经元的过度抑制信号。
研究人员发现，过度抑制信号的产生与中间神经元轴突末端钾离子通道Kv1.2的下调有关。他们使用DHA作为Kv1.2的激动剂。体外电生理实验表明，加入DHA后，浦肯野细胞的放电频率明显增加。同时，腹腔注射DHA后，BTBR小鼠的自闭症类似行为也得到了很大缓解。
研究人员还利用化学遗传学，通过设计药物激活特殊受体，增强BTBR小鼠小脑特定区域浦肯野细胞的活性，从而改善自病行为。
虽然还处于研究阶段，但靶向脑抑制环路确实为自闭症的治疗提供了新的思路。
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