今年四月份的时候,椰菜君曾经写过一篇《海普瑞投以巨资的自闭症药物,媳妇何时见公婆?》,当时是一位炒股朋友转发了个截图,内容是股民质疑海普瑞为何一再投巨资(2018年6000万美元,2021年继续增资7983万人民币)给美帝一家自闭症药物初创公司CureMark,其唯一的药物已经一拖再拖,研发了上十年没有结果。
当时海普瑞的答复是,你弄错了,这个药物已经进入四期临床研究了。
这就吓住了股民。因为只有完成三期临床然后被FDA批准上市的药物,才可能会进行四期临床研究,也就是上市后的临床数据收集和研究。然而CureMark公司的自闭症药物CM-AT,从2009年开始,虽然连开了4项三期临床,但一直没有向FDA申报上市审批不说,连试验结果都从来没有公布过!是铁定了心,要进了洞房才准揭开红盖头!
如此奇葩的药物初创公司,确实很难理解海普瑞是如何下决心投入巨资下聘的。
这一晃就是半年多。今天下午有读者提醒椰菜君说,CureMark公司在上个月底披露了一项三期数据,你怎么不去看看呢?
不出所料,海普瑞重金下聘的果然是一位丑女,根本不敢去见FDA这个媒婆的。
这个三期临床开始于2015年,也算是如期完成,其结果公布在美帝的临床试验登记网站clinicaltrials.gov上,编号是NCT02410902,各位可以自行查看详情。
这项研究招募了190位患者,随机分为两组,药物组 92人,安慰剂组 98 人;各有71和 80人完成了试验。药物组患者在每天三顿饭时候服用900毫克的实验药物CM-AT(一种消化酶),连续 90 天。主要疗效衡量标准是ABC量表烦躁/激动分表ABC-I评估得分在治疗前后的改变,次要疗效衡量标准是ABC量表昏睡/社交退缩分表ABC-L评估得分在治疗前后的改变。
根据公布的数据,药物组患者的ABC-I分表评估得分在治疗前后的改变是 8.0 (7.47) ,而安慰剂组患者是 -5.5 (9.19) ,两组数据的p值为0.325,表明没有统计学上的显著不同。药物组患者的ABC-L分表评估得分在治疗前后的改变是-7.9 (6.96),而安慰剂组患者是 -6.6 (9.52) ,两组数据的p值也为0.325,也没有统计学上的显著不同。
直接说就是这个药物不比安慰剂更有效。
CureMark公司的这个自闭症药物CM-AT养了十几年,做了三次三期临床都不公布数据,也不申报上市,唯独这次打破了规矩,实在令人玩味。
是不是海普瑞出了大价钱,一定要解开红盖头,亲眼见见新娘子呢?
吓住了没?