干细胞治疗自闭症终结——杜克大学在没有对外宣布的情况下，悄悄终止了脐带血治疗自闭症的项目

背景：

2020年，美国杜克（Duke）大学的一项临床试验显示，脐带血干细胞治疗自闭症没有效果，令人惊奇的是，他们却同时给没有入组试验的家庭提供收费服务。到今年，终于宣布终止该收费治疗。然而，这其中的背景，好像非常复杂！

1.干细胞治疗自闭症，一直像江湖游医

位于美国北卡莱罗州的杜克（Duke）大学，是一所精英的私立大学。Duke的医学院更是全美排名前十，具有崇高的学术地位。他们教授的学术成果，甚至仅仅是研究方向，很可能有人跟从，引起业界反响！而Joanne Kurtzberg就是这么一个让人跟从，引起业界反响的教授。干细胞治疗在医学领域是一个热点，但是，引起的争议可能更多，特别是在自闭症领域。2012年之前，由于安全以及有效性数据不足，美国FDA甚至没有批准干细胞治疗自闭症的临床试验，更别说用于自闭症的治疗了。

既然美国监管严格，不能做干细胞，许多家长就带着孩子去到没有监管的国家，比如，巴拿马。据网上看到的消息，一个疗程下来，治疗和旅行，要花费数万美元。尽管普遍都相信，目前没有合适的药物针对自闭症核心的障碍——在未来很长一段时间可能也没有。很多家长对于以行为分析为基础的自闭症儿童教育效果，又往往不满意，就想着，一定要做点啥，才能对得起孩子，对得起自己。这种要“为孩子做点啥”的心思，造就了巴拿马一个干细胞治疗自闭症诊所的成立——价格昂贵，还有一些名人加持。但是，这家诊所更多的是利用当地没有监管，为所欲为，像地下诊所、江湖郎中一样。

2.一个临床试验催生的地下市场

这种看起来更像地下活动的行为，因为杜克大学的一项脐带血干细胞临床试验而改变了。干细胞是一类尚未分化、但是有可能分化成不同类型的细胞。干细胞疗法就是利用这种未分化的细胞来治疗或者预防疾病。目前在白血病或者淋巴瘤患者的骨髓移植上有应用。一般来说，神经元细胞在大脑中是不能再生的。干细胞治疗自闭症的概念，就是试图利用干细胞促成更多神经元细胞的生长。

在使用各种干细胞治疗自闭症失败而被美国FDA全面禁止后，Joanne Kurtzberg认为脐带血中存在干细胞，可能治疗自闭症。如果使用自体脐带血，还能进一步降低免疫体系带来的排斥效应。2017年，她们发表了一期临床试验的结果。这是个没有对照组的开放式试验，只有25名自闭症的儿童（2-6岁）参与。这个旨在评估脐带血安全性，而不是有效性的临床试验，Kurtzberg等却报道70%的儿童取得了进步。由于试验设计本身的问题，本研究的结果根本不足以证明脐带血注射能够改进自闭症的核心症状。正如加州大学尔湾分校教授Turner指出的，一般家长付出很大，对小孩风险也很大的临床试验，安慰剂的影响更大—— 毕竟付出是需要回报的。在这个临床试验中，小孩子需要注射若干次干细胞，受到的折磨不可忽视。

不知道Kurtzberg教授有何神奇，只有她自己的试验有效果，同时期的其他11个类似临床试验都以失败而告终。2018年，加州萨克拉门托的Sutter医学研究所发现，对29名自闭症儿童的脐带血移植临床试验，“没有发现有效果的证据”。甚至脐带血中，到底是否存在干细胞，都存在争议。尽管这杜克大学的试验仅仅是一期临床，尽管这只是安全性试验，尽管这是个开放标签试验，尽管这个试验无法证明其有效性，尽管这个试验离一般药物的三期临床试验还很遥远，但是，都不重要。

由于杜克大学和共同作者Joanne Kurtzberg和Geraldine Dawson的声望，一个临床试验就足以改变市场。Kurtzberg参与创建的脐带血库再度繁荣，让许多家长花费不少去存孩子的脐带血；同时，干细胞自闭症治疗的机构重新冒头。更可笑的是，巴拿马的试验室竟然也发起了一个临床试验，在2019年发表的文章中，认为有效。这个试验完全不符合临床试验的基本伦理，需要父母花费高达7200美元才能入组进行（美国父母还需要旅行费用）。这个荒唐的临床试验，最后被迫撤稿了事。

地下市场的混乱和带来的严重安全隐患（其实已经造成了伤害），美国FDA终于在2019年，出台强力监管措施，关停了一些不符合安全卫生的机构。Kurtzberg自己也承认，她的临床试验，实际上推动了那些不靠谱的干细胞治疗的发展。尽管她在接受spectrumnews网站采访时说，“我们不希望倡导毫无用处的治疗方法。”

3.临床试验失败，杜克大学却有谜之操作

然而，更奇怪的事情还没有完。在2017年的一期临床结果发表之后，Kurtzberg表示要进行新一轮，更大的临床试验——2020年报道的结果是，脐带血干细胞治疗自闭症没有效果。临床试验的入组，当然不是所有想参加的人都能参加，需要满足一定的条件。可是，FDA竟然批准他们的一个收费项目，名义上是，给那些不符合入组临床试验的孩子一个接受干细胞治疗的机会。这个名为EAP（expanded access program）的谜之操作，一直被业界诟病——当杜克大学自己的临床试验都没有有效性数据时，为什么就可以收费？

2019年，接受Spectrumnews网站采访时，Kurtzberg拒绝透露她们的治疗费用，但是，2023年的报道透露，每个孩子的付费在1-1.5万美元之间。年初，在脸书群组上，开始有家长透露，已经接到杜克大学的邮件，说明他们要终止这个EAP项目，也就是，他们不在提供干细胞治疗自闭症。但是，杜克大学为什么终止这个项目，也没有做详细的解释。Motherboard网站联系FDA，也没有做出解释，只是说，法律规定，FDA不能透露这样的信息。但是，截止4月20日，杜克大学在没有对外宣布的情况下，悄悄终止了脐带血治疗自闭症的项目。

自闭症科学基金会（ASF）的首席科学家Alycia说，孩子们不必再参加被证明无效的干细胞治疗，让人松了一口气！

4.终止治疗，还是另有所图

值得注意的是，杜克大学将脐带血治疗自闭症的技术，转给了当地的一家公司，而Kurtzberg教授本人即是该公司的顾问。他们准备在今年开始推出脐带血治疗自闭症的项目！报道指出，有可能是将家长从非盈利性质的杜克大学，转移到盈利性的私人公司！如果那样，就更加——其心可诛！

参阅：

https://www.vice.com/en/article/4a3vn9/duke-stem-cells-autism-cryocell

https://www.businessinsider.com/controversial-research-program-boosts-unlicensed-treatments-say-critics-2021-1