自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍。
虽然被称为“星星的孩子”，但他们并不见得喜欢这个称谓。他们其实更希望被当做一个正常人，得到理解和包容。
目前，自闭症还没有完全治愈的方法，但干细胞给这一领域带来了希望。
2020年11月，杜克大学Kurtzberg教授通过一次线上会议，分享了她的团队在该领域的研究进展。
效力测试
为了满足美国食品和药品管理局的要求，Kurtzberg团队对每一批间充质干细胞都进行了多种测试，其中也包括效力测试。
实验室研究结果显示，间充质干细胞能通过抑制小胶质细胞的激活来调节免疫。
在下图框内，左边绿色的是正常小胶质细胞。然后研究者使用了一种毒素，结果细胞“像被炸了一样”。但如果让间充质干细胞与其共同孵化，会显著减轻毒素造成的炎症。
研究者制备的每一批细胞都必须通过一项测试，可使炎症减少70%。右图所示，研究者应用了数字成像进行评估。
Kurtzberg相信这是间充质干细胞帮助自闭症儿童的机制之一，自闭症儿童的大脑中存在小胶质细胞激活。
I期研究结果
随后，Kurzberg教授介绍了脐带间充质干细胞治疗自闭症的I期临床研究，几个月前发表在了StemCellsTranslationMedicine上。
安全性结果：
研究者对12名儿童进行了为期四个月的一剂、两剂或三剂间充质干细胞试验，一剂量是每公斤体重200万个细胞。12名患者共输注了27剂，虽然有广谱HLA抗体形成，但没有临床症状，表现出良好的耐受性。
有效性结果：
研究者使用了三种评估量表：文兰适应行为量表（VABS），普遍性发育障碍行为量表（PDDBI）和临床总体印象量表（CGI）。
83%：10个孩子至少有一项改善；
58%：7个孩子至少有两项改善；
42%：5个孩子全部三项都改善。
下一步的II期研究
目前，Kurzberg教授正计划开展一项开放性研究，来观察脐带间充质干细胞对自闭症儿童的作用，这是一项随机盲法安慰剂对照II期临床试验。
研究将招募164-300个孩子，随机分两组。他们会被输注安慰剂液体或间充质干细胞（600万个细胞每公斤体重）。6个月后，研究者会对其进行评估，并接受第一次未输注的产品。
Kurzberg教授在脐带血研究中发现了统计学意义上的显著改善，而且会在影响研究中将其与间充质干细胞进行比较，这大约需要两年时间。
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