“生命火种”干细胞治疗儿童恶性疾病有那么神奇吗

近年来，干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受重视，由于儿童的免疫系统不如年轻人强大，所以很容易受到外界环境中病毒的侵扰。因此，寻找一种更好更安全地治疗儿童疾病的方法显得尤为重要。间充质干细胞疗法代表一种潜在的革命性的治疗方法，已经广泛应用于多种儿科疾病的治疗研究过程中。

干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞，临床上可以用来医治多种重大疾病，如白血病、糖尿病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、海洋性贫血、卵巢癌等等……

而越来越多的案例证明，干细胞在对抗治疗儿童恶性疾病方面效果也非常突出，是对抗儿童恶性疾病的利器。

干细胞治疗小儿脑性瘫痪

小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，病变部位在脑，累及四肢。

根据文献报道，2011年，在我国研究者对自体间充质干细胞移植治疗重度脑性瘫痪儿童的临床疗效观察研究中，50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植，并在移植前、后6个月进行自身对照，主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功，移植后6例患儿在手术后3到5天就出现显著临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。

由此可知，自体间充质干细胞移植对康复治疗效果不佳的重症脑瘫患儿有明显临床改善作用，并且能够有效促进患儿各功能区的发育。

2012年，我国研究团队分析了围产组织间充质干细胞治疗小儿脑瘫患者的效果。该项目经过常规检查后最终筛选出20例符合要求的患者，对其进行每周1次，共4次为1个疗程的围产组织间充质干细胞治疗。治疗方式为局麻下行腰椎穿刺蛛网膜下腔注入围产组织间充质干细胞，并且随访6个月。结果显示，经过治疗后，患儿的自理能力、转移、行走都有所改善。

干

细胞治疗儿童皮肤疾病

干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列，无论是对成人还是儿童，许多方向上的应用都已十分成熟。

在儿童皮肤疾病患者的治疗上，有一个世界瞩目的案例来自于德国，研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB）患者，这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。

源自患者自身皮肤的培养的皮肤细胞表

通过干细胞结合基因疗法，10天后，新皮肤已经开始再生。8个月后，小男孩80%的皮肤都得以更新。更重要的是，迄今为止，小男孩皮肤没有再出现过水疱，且没有其他不良症状。

这项研究结果被发表在权威期刊《自然》杂志上。干细胞疗法有潜力改造整个人类表皮，也让各种皮肤疾病的治疗都有了希望。

干细胞治疗儿童成骨不全

儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。

美国宾州州立大学医学院的研究人员曾在动物实验中发现,骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后,能够在体内合成高密度新骨,改善小鼠骨强度，展现出治疗成骨不全症的潜力。

2009年，首次有关于骨髓间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。

干细胞治疗儿童肺部疾病

50%的早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，支气管肺发育不良在新生儿期和幼儿期对婴儿的健康有显著的影响，导致长期呼吸问题的风险增加，如反应性气道疾病、肺功能受损和运动不耐受等。

2018年，澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行治疗，Ⅰ期临床已经获得成功。

早在2014年，TheJournalofPediatrics上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良早产儿的临床试验结果。

2019年，国内《儿科药学杂志》发表了“脐带间充质干细胞移植防治早产儿支气管肺发育不良的临床研究”。结果显示，脐带间充质干细胞移植可通过降低炎性反应、促进保护性因子的分泌等机制防治早产儿支气管肺发育不良的发生,该方法安全有效、值得推广。

干细胞治疗儿童糖尿病

Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的β细胞，导致胰岛功能受到破坏。

2017年，波士顿儿童医院的研究人员发现通过给小鼠输注预先处理过的能够产生更多PD-L1的干细胞，可以逆转小鼠的Ⅰ型糖尿病。并且，在动物实验中，几乎所有的小鼠的糖尿病都可以短期内被治愈，并且有1/3的小鼠能够终生维持正常血糖水平。

在国内，中南大学湘雅二医院代谢内分泌科也与美国哈肯萨克大学医学中心合作，尝试对一位来自美国的Ⅰ型糖尿病患儿Ivan进行干细胞治疗，目前Ivan血糖控制平稳，病情得到极大改善。目前湘雅二医院1型糖尿病的新疗法已治疗7国40名儿童病例。

△中南大学湘雅二医院代谢内分泌科三病区病房里，来自美国纽约的1型糖尿病患儿Ivan正在接受干细胞治疗

干细胞治疗儿童脊髓性肌萎缩

脊髓性肌萎缩症是一类遗传病，该病是由于脊髓的原因导致运动神经元退化从而肌肉萎缩，主要表现为肌肉无力、瘫痪和萎缩。

脊髓性肌萎缩新生儿患病率约为1/6000～1/10000，全球不同人群的基因携带频率为1/40～1/50，是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一。脊髓性肌萎缩症目前尚无特异的治疗方法，只能通过常规的神经营养、肌肉锻炼等方法来延长运动神经元的生存时间。

2013年，美国FDA（食品和药物管理局）批准了生物医药公司NeuralStem，开始开展胚胎干细胞I期临床试验，这是美国第二个获批的脊髓损伤干细胞治疗试验。

2015年发布的一篇文章中提到在美国费城儿童医院，三名脊髓性肌萎缩患儿接受了多次的鞘内和静脉间充质干细胞注射。治疗后的神经肌肉疾病量表测定数值都显示了该治疗对脊髓性肌萎缩的有效改善，且在治疗过程未出现明显不良反应。

干细胞治疗儿童孤独症

自闭症谱系障碍的潜在病理，如免疫系统失调、脑灌注不足和炎症，可作为间充质干细胞治疗的靶点。在一项间充质干细胞治疗自闭症的临床试验中，37例自闭症患儿接受了异体间充质干细胞治疗。在治疗24周后，通过儿童自闭症评分量表、临床整体印象量表和异常行为检查表测量进行评估，发现与未接受间充质干细胞治疗的的儿童相比，接受间充质干细胞治疗的患儿自闭症症状严重程度明显减轻。

儿童是祖国的希望，民族的未来，儿童的健康关乎着社会的进步、民族的兴旺以及一个家庭的幸福。近年来，儿童的健康问题越来越引起社会大众的关注，尤其是干细胞在儿童疾病中的应用研究越来越普遍，干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受科学家的重视，相信随着干细胞技术的快速发展，干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。

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