文章来源：【公众号】椰菜耶；ID号：BSJ_China
前两天国际自闭症日，形形色色相关不相关的自媒体，一拥而上，吹的吹，扭的扭，行云流水，唱作俱佳。
有一个貌似有国字号背景、专攻干细胞治疗的自媒体，就出了一篇干细胞治疗自闭症专文，除了列举我天朝还有印度的两项临床实验外，特别浓墨重彩描述了脐带血保存行业元老、美国杜克大学儿科肿瘤医生JoanneKurtzberg教授和她做的两个临床研究，并配发了多个成功案例和照片。读完之后，叫人觉得这干细胞治疗自闭症研究，真是阳光灿烂，形势一片大好，不是小好。家长若不赶紧去做，真是要误了孩子终身。
不过椰菜君有冷水要泼。
Kurtzberg教授两个临床研究，发表于2020年上半年，是迄今为止规模最大、设计最严格的脐带血治疗自闭症临床实验。
然而实情很残酷，完全不是该自媒体所描述的那么美好。此研究的主要结论如下：
脐带血回输是安全的，耐受性是良好的
整体分析表明，社交沟通能力、自闭症状和词汇能力改变，都和脐带血回输没有关联
整体分析表明，脐带血的类型（自体或异体）和结果没有关联
对于无智力障碍患儿，如果接受异体脐带血回输的话，同接受自体脐带血回输的患儿相比，其“医师临床总体印象量表”评估结果有改善，但统计趋势不明显
在接受脐带血回输后，同安慰剂组患者相比，无智力障碍患儿在沟通技巧和探索性方面——包括对玩具的注意和持续关注、以及脑电图alpha和beta波增加，有明显改善。
简单说，这项研究完败。椰菜君当时还写了《翻车的脐带干细胞治疗自闭症研究》予以介绍。
对于该结果，确实也有不同的看法。比如有越南研究者发文认为，失败的原因可能有两个，其一是脐带血回输的量不够，里面的干细胞数目太少不足以起作用，应该考虑大幅度增加剂量；其二是研究持续时间太短，6个月可能不足以观察到干细胞起作用，起码应该做12个月，要是18个月就更好了。
然而问题是，婴儿的脐带血就那么多。。。还有做一年一年半的研究，你叫安慰剂组的家长情何以堪？坐以待毙吗？
再就是有人觉得，这个”对无智力障碍患儿可能有效“的数据分析结果，不仅证明了脐带血对部分患者有效，还指明了下一步的方向，就凭这个也不能说研究完败！
这个怎么说呢。。。涉及到临床研究方面的专业知识，不过可以打一个比喻帮助理解。比如你参加什么考试，考卷发下来一看，只得了30分！你那个羞愧交加。。。眼珠一转，有了！老师您请看，我这几个题目不是做对了吗？您就把这几个题目拿出来，算我考试成不成？那我不就考了100分嘛！那我这考试不就通过了嘛！您脸上也有光啊！
老师会答应你吗？
只会一脚把你从教室踹出去。
要证明脐带血对无智力障碍患儿有效，除了原研究人数足够多，并且容纳了足够多的无智力障碍患儿，并且结果有统计学显著的差别——原研究显然还差得远——之外，能做的就是重新开始一项新的临床，只招募没有智力障碍的患者，原样再来一次，看结果如何。
事实上Kurtzberg教授还真的那么干了，重新搞了一个临床研究NCT04089579，预期招募164位患者，2023年完成。那篇自媒体贴出是第二项临床研究，就是一个先期结果。
然而，该实验虽然增加了剂量，却不用患者花大钱保存的脐带血了。。。而是直接去外面某公司购买做好的间充质干细胞。。。
问题是，现在差不多快同行公认了，间充质干细胞根本就不是干细胞。。。顶多只能叫做”多能间充质基质细胞”。。。
事实上Kurtzberg教授在论文题目里面很清楚标明，用的是mesenchymalstromalcells——间充质基质细胞，虽然以前确确实实也被叫做MesenchymalStemCell——间充质干细胞。
这个自媒体是不是太自作多情了呢？
本公众号文章不构成任何医疗建议，只提供观点。
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