关注自闭症药物研究：Spectrum网站建立自闭症临床药物试验追踪网络

文章来源：【公众号】小丫丫自闭症；ID号：xiaoyaya-autism

作者简介

NikoMcCarty

NikoMcCarty2021加入Spectrum，成为数据分析员。他使用计算机程序来讲述自闭症的故事。Niko研究生毕业于纽约大学的科学、卫生和环境数据分析专业。他还曾获得富布赖特奖学金（FulbrightScholar），在伦敦帝国学院的系统和合成生物学硕士学位，加州理工大学生物工程硕士。他的主要专业方向是微生物工程以及CRISPR-CAS基因编辑技术。

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导读

2022年1月12日，www.spectrumnews.org推出了“自闭症药物临床试验追踪网络”。这个网站综合了美国国家医学图书馆的数据库，ClinicalTrials.gov上的临床药物试验信息，同时还综合了已经发表的论文信息和每个药物可能的药理机制。

值得指出的是，网站所有内容，包括代码，都是免费开放的，以方便研究者使用。

小丫丫获授权翻译www.spectrumnews.org的文章，现将这个内容介绍给大家，给自闭症药物研究者以及关注自闭症药物研究的家长老师和业内人士参考。

作为一般了解，请参阅文末的数据库下载链接。

进一步的使用说明：https://www.spectrumnews.org/news/drug-tracker-user-guide/

友情提醒各位研究者，在发表论文时，如果用到了www.spectrumnews.org的这些信息，请注意标注。

——丫丫爸爸，2022年于美国圣路易斯

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自闭症药物临床试验追踪网络

2022年1月12日，www.spectrumnews.org发布了自闭症药物临床试验追踪网络的第一版界面（链接如1），该网络总结了200多项自闭症和相关障碍的临床试验数据，采用用户的互动模式，方便信息搜索。该网络的数据和数据搜集的代码（链接如2）都是免费的。

1.自闭症药物临床试验追踪网络：https://www.spectrumnews.org/features/autism-drug-tracker/ 

2.代码链接：https://github.com/simonsfoundation/spectrum-drug-tracker

www.spectrumnews.org预计每月更新一次。如果有任何的建议、反馈，或者希望看到更多的信息，请与niko@spectrumnews.org联系。

在这个互动的网络中，可以根据试验主持单位、受试者人数或其他一系列条件，进行数据拣选。拣选后的数据可以制成一个或者二位图像，或者直接下载到一个.csv文件。Spectrum希望这个工具能够促进药物研发，并有助于了解正在进行中的自闭症药物治疗试验。

当前，有几十种药物的数百个临床试验正在进行，但是，还没有一种药物被批准用于治疗自闭症的核心障碍。只有两种药物——抗精神病药利培酮和阿立哌唑——被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗自闭症相关的情绪焦躁。

自闭症药物临床试验追踪网络并不包含全部数据。但是，在选择哪些临床数据进行追踪的时候，Spectrum网站咨询了很多临床医生和研究人员（他们中有些人主持和设计了自闭症药物试验），制定了自己的标准。由于自闭症药物临床试验追踪网络的数据都来自于ClinicalTrials.gov网站的，因而，该网站2008年建立之前的临床数据，没有收集进来。

同时，自闭症药物临床试验追踪网络的数据，只包含：1）2期和2期临床之后的、有安慰剂对照的试验；2）只针对自闭症以及很少的几个相关障碍的试验。排除的试验包括：1）仅仅基于行为干预的试验数据；2）1期和2期临床合并在一起的试验。

总体来说，大约65%是自闭症的，13%是脆性X综合症的，大约8%是针对结节性硬化症的。其中，超过60%的试验是由大学和医院主导进行的。

在数据库中，被测试最多的药物是催产素，过去20多年总共进行了19项临床试验。2021年10月发表的一项大型安慰剂对照试验发现，催产素在增加自闭症儿童的社会行为方面并不比安慰剂更有效。

试验总数紧随其后的是阿立哌唑和利培酮，分别有8项和7项。

在所有试验中，有近10%的试验因某种原因宣布终止。最常见的是未能招募到受试者，资金困难和没有疗效。但是也有些特别的例子：一项宣称使用Trichurissuis(鞭虫)卵（混在生理盐水中）能够治疗自闭症的试验，由于初步数据没有效果而被研究人员主动撤回。

2007年，另一项使用二巯基琥珀酸（DMSA）治疗自闭症的临床试验，在开始招受试者之前就被撤回了——该试验的目的是用DMSA络合血液中的金属离子，从而减少大脑中铅的含量来治疗自闭症。当时，美国国家精神卫生研究所（NIMH）支持了个研究——然而，这个试验的原理是建立在硫柳汞（之前一些疫苗中使用的硫柳汞作为防腐剂）造成自闭症的假设基础上，而这一假设当时被证明是错误的。

尽管美国食品和药物管理局（FDA）要求，在完成初步试验一年内，必须在ClinicalTrials.gov上公布试验结果，但是，只有20%的临床试验项目报告了数据。但是，FDA一直到2021年4月份才强制执行该规定，当时，FDA给一家制药公司发了份“未遵守规定”的额照会——该公司的临床试验与自闭症无关。

每项临床试验，除了ClinicalTrials.gov上的信息，我们还收集了其他的信息。例如，对于每一种药物，我们都另外去确定是否曾被FDA批准，用于其他的障碍。我们也添加了那些多种药物一起测试或者药物与行为干预同时进行的"综合模式"的临床试验。同时，每项临床试验的结果，如果在同行同行评议杂志发表过，又在PubMed上能找到的信息，都一并收集进来，还包括每种药物的生物机制。

我们希望你们都愿意去探索这些数据，并提供反馈信息。

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自闭症药物临床试验追踪网络的建立方法

自闭症药物临床试验追踪网络综合了美国国家医学图书馆的数据库，ClinicalTrials.gov上的信息。这些临床试验包括自闭症和其他的相关障碍：Angelman综合征、dup15q综合征、脆性X综合征、Phelan-McDermid综合征、Prader-Willi综合征、Rett综合征、Timothy综合征、结节性硬化综合征、Williams综合征和16p重复和缺失。

凡是有安慰剂对照组，和二期以及二期以上的临床试验数据，都通过ClinicalTrialsAPI和自己写的Python脚本集，收集进来，再利用PythonPandas库对数据进行整理和过滤。其中一个Python脚本还能每月检查并更新最新的临床试验信息。另外，药理机制都经过人工编写并核实。

Python脚本和未经编辑的数据集可以在GitHub（链接如3）上免费获得。数据表中的各项名称以及如何使用这些数据，请参见README文件（链接如4）。

3.Github网址：https://github.com/simonsfoundation/spectrum-drug-tracker

4.Readme文件网址：https://github.com/simonsfoundation/spectrum-drug-tracker/blob/main/README.md

支持网络应用的数据包，包括手动建立的栏目，也可以免费下载（链接如5）。

5.数据下载链接：https://docs.google.com/spreadsheets/d/e/2PACX-1vRIG5TIZjNrkf6SbEI7_bFYniNdqIv559yKzDMCpTPiDf4R9Real4p6HlqpdA3qwavnFNKiApMCGvrG/pub?gid=0&single=true&output=csv

原文发表于美国西蒙基金会网站，小丫丫自闭症项目获得该网站授权翻译

翻译：丫丫爸爸

翻译校对：北卡皮皮爸爸

编辑：上海洋洋妈

文案校对：桂林毛豆妈，桂林泡泡妈