由于孤独症病因学和生化异常改变没有完全阐明，直到目前为 止没有特异性药物治疗，尤其对于核心的语言和交流障碍缺乏有效 药物。但在某些行为控制方面合理的药物治疗对康复训练和教育有 —定的帮助。须指出的是，尚无证据表明神经营养药物对儿童孤独症 有效。
多动行为的药物治疗
哌甲酯对孤独症注意力缺陷多动障碍效果好，但 有报道显示副作用也明显，可能加重刻板行为、自伤行为、退缩行为 和导致过度激惹的发展。可乐定也用来治疗多动行为和儿童睡眠问 题。可乐定有口服与贴剂，贴剂对于拒绝吃药的孩子较好，主要副作 用是低血压。近来有学者单独使用新型抗精神病药利培酮（维思通） 治疗孤独症儿童多动行为，取得一定疗效，剂量从0. 25mg/d开始， 最大剂量一般不超过2mg/d。利培酮对于减少攻击行为也有明显效 果，副作用较氟哌丁醇明显减少，可以长期使用。
攻击行为的药物治疗
攻击行为氟哌丁醇可以用于治疗孤独症儿童攻击行为，也 可以用于减少刻板行为、多动和自伤。尽管氟哌丁醇可以对学习没有 帮助，但可以安静孩子而没有镇静作用，很遗憾的是，该药引起锥体外系症状很多，长期使用可引起迟发性运动障碍，适合短期使用，合 并使用苯海索（安坦）、苯扎托品可以减少这种副作用。其他治疗攻击 行为的药物还有普蔡洛尔（心得安）、卡马西平、丙戊酸钠、丁螺环酮 和锂剂。
自伤行为与睡眠障碍的药物治疗
阿片受体拮抗剂纳曲酮，用于治疗儿童自伤和攻 击行为有一定疗效，纳曲酮还有中度改善多动和刻板行为的作用。睡眠障碍可以选用褪黑素，或水合氯醛、可乐定等。
刻板僵直行为的药物治疗
5 -羟色胺重摄取抑制剂氟西汀（百优解）可 治疗孤独症的刻板行为，三环抗抑郁类药物氯米帕明（氯丙米嗪）、芬 氟拉明由于有较多副作用，包括多动、激动、食欲减退和失眠，现已经 少用。
抑郁与惊厥行为的药物治疗
抑郁可首选氟西汀，如有躁狂，可使用锂剂。惊厥一般用卡马西平和丙戊酸钠。苯巴比妥、苯妥英由于 引起多动和激惹应避免使用。
其他药物和疗法
其他药物和疗法 大剂量维生素B6合并镁剂、二甲基甘氨 酸、大剂量维生素C和叶酸治疗、驱汞治疗、免疫治疗、膳食治疗、针 灸治疗、中医疗法等，有报道可改善孤独症的各种症状，但未见充足 科学依据。
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