2月22日，记者从上海交通大学医学院附属新华医院获悉，该院李斐教授领衔的团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学BarbaraJSahakian教授团队等合作，近日在《ScienceBulletin》杂志上在线发表最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症孩子。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
此新闻一出，众多家长投入了空前的关注。咨询小鹿意见的家长也络绎不绝，“是否可信？”、“是否可用？”，在这里小鹿统一给大家一些建议。
研究概况
布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应用于自闭症群体是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症孩子的安全性和有效性尚不明确。
李斐教授团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术，可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照，研究发现，经过3个月的“布美他尼”药物干预，3-6岁自闭症孩子的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验，样本中71%为重度自闭症孩子、且无法获得康复资源。
李斐同时强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症人士对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究，一方面结果在严格设计的多中心大样本临床研究中加以验证，一方面还需要综合考虑自闭症病因、病理机制等，找寻适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的最佳适用人群。
“由于康复资源严重匮乏，致使大量确诊自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的孩子，提供了新型干预方案。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士，英属哥伦比亚大学教授AnthonyG.Phillips指出，李斐教授及合作学者的研究提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用，在“老药新用”的成功案例名单中加上了布美他尼。该研究还有利于明确药物作用机制以及特定脑疾病的神经病理基础，为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。
总结分析与建议
值得注意的两点：
1、布美他尼是强力利尿剂，服用药物后，孩子是否能适应超大量饮水，进行庞大次数的小便是令人担忧之处。
2、研究的实际结果和某些媒体所报道的不同，研究结论明确指出布美它尼的临床治疗效果是不确定的。
提醒：
1、此新闻现在热度极高，很多家长按捺不住甚至想去尝试，但不得不提醒大家，此类研究国内外都有很多，但真正投入到临床应用与治疗自闭症的，目前还没有。
2、此药物还在研究中，还未获批"治疗自闭症"的功效，开药给家长治疗孩子自闭症的行为，涉嫌违法。
建议：
1、想要自愿投身科学研究实验的家庭，请务必先了解一切可能的后果，再去尝试。
2、孩子的教育干预不能停。
总之，科学干预不可荒废，可以密切关注相关研究，但不要轻易尝试。
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