文章来源：【公众号】自闭症互助圈；ID号：zbz-recovery
近几十年来，随着生命科学的日新月异，对于自闭症的研究和理解也越来越深入，从早期的临床病例层面，逐步深入到细胞以及分子的病理层面，使得人们对于自闭症的发生、病程进展以及治疗有了更全面和精细的了解。
然而，如何对自闭症患者进行药物治疗，至今仍是个难题。为了解决这道难题，中科院上海生科院神经所仇子龙研究组与该所苏州非人灵研究平台孙强团队双重合作迎来了重大突破。
研究学者们，将遗传学手段运用到猴子身上，让猴子患上自闭症，以此来建立人类自闭症基因的非人灵长类动物模型。
一、让猴子患上自闭症的原因
在研究自闭症的过程中，研究者发现一个名叫甲基化CpG岛结合蛋白2（MeCP2）的基因，该基因被认为是导致自闭症的“罪魁祸首”。
MeCP2基因可以通过结合DNA的甲基化CpG岛或是招募转录因子来操纵与神经突触功能及调控相关基因的表达，从而间接地对神经功能造成影响。MeCP2基因在体内的表达量必须保持着精妙的平衡，表达过多或过少，都会引起神经突触及神经系统功能的异常，从而导致自闭症。
科学家曾用小鼠作为研究自闭症的动物模型，但自闭症涉及多种复杂的高级神经活动，仅有转基因的小鼠模型远远不够。为了得到更高级的动物模型和更复杂的神经系统，研究学者们最终决定用非人灵长类动物——食蟹猴来建立自闭症基因动物模型。
二、如何让猴子患上自闭症？
研究者通过慢病毒载体侵染带入外源基因的方法，成功建立了在神经系统中特异性过表达MeCP2基因的转基因食蟹猴模型；然后再通过分子生物学和生物化学方法的鉴定，将外源的MeCP2基因有效地插入了食蟹猴的基因组别中，并且能够只在神经系统中进行表达。
那么，该基因会在食蟹猴身上发生什么呢？研究人员对此模型进行了长期的体征观察和大量的行为测试。他们发现，在体征观察与记录中，MeCP2转基因食蟹猴表现出明显的体重发育迟缓以及血浆中脂肪酸代谢的异常；在行为方面，对单只食蟹猴进行行动路线追踪的结果显示，转基因食蟹猴会花费更多时间在一种刻板的重复性路径行进上；最重要的是，在与社交相关的行为试验中，转基因食蟹猴的社交时间均显著低于正常食蟹猴。
除此之外，研究者也对转基因猴的行为与认知能力进行了详细的研究，发现MeCP2转基因猴很多表现类似于自闭症患者的行为特征。
三、猴子患上自闭症为研究创造了有利条件
研究学者的目标并不是创造一只患有自闭症的猴子，而是用足够多的试验研究自闭症，并测试能减轻自闭症症状的药物。
目前，研究人员已经在对患有自闭症的转基因猴进行详细的脑成像研究，以期待用基因编辑工具对携带自闭症基因的转基因猴进行基因治疗，探索最终治愈自闭症之路。
相信有了携带人类自闭症基因的非人灵长类动物模型，治疗自闭症将会有更大的突破。也就是说，我们离治愈自闭症，又近了一大步。
写在最后
让人类亲缘关系很近的猴子患上自闭症为观察自闭症的病程进展提供了一扇很好的窗口，并为之后进一步研究自闭症的机制提供了坚实的基础，也为自闭症的临床治疗提供了良好的动物模型和试验平台。
无数个科学家、医生和患者都期盼着治疗自闭症的难题能早日落地，相信不久的将来，我们定能迎来解决难题的最终方法！祝愿我们能迎来那一天！
责任编辑：觅健星小编
文献参考：
1.李霄.仇子龙.当猴子患上了自闭症
2.李珊珊.仇子龙探寻自闭症的源头
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