尽管没有一种药物能根治自闭症，但部分药品确实能改善一些症状。那么，如何判断药物治疗自闭症是否有效呢？可以通过以下几方面判断：
一、元分析
元分析是将针对一个常见问题的所有研究整合到一项综合性的分析中，从而得出关于该问题的有力结论。这种方法如果运用得好，就可以克服单项研究因为样本量太小导致偶然性结论的问题。元分析大大提升了药物治疗自闭症效果估计的把握，降低了偶然性。现在，元分析的可靠性也取决于被研究个体的规模、性质和数量，这与个体研究的结果取决于样本量大小和方法是否可靠是一样的。总体来讲，元分析取得的发现比单项研究的发现更能提供对某个主题的明确理解。
二、综述
如何判断药物治疗自闭症是否有效？综述也是一种途经。类似于元分析研究，综述使用严格的规则将关于一个问题的全部文献集合在一起，但是它们就特定的干预措施或研究变量的定量效果提供的见解较少。不过，它们汇总了来自不同研究的关键发现，阐明了任何单项研究都无法阐明的模式。
三、随机对照试验
随机对照试验是一种分离和检查治疗效果的有效方法。它们的力量来自向治疗组或安慰剂组随机分配参与者。如果做得好，安慰剂就会伪装起来，这样结果就不会受到参与者或试验者倾向的影响。随机化的力量在于统计，它意味着当研究成功时，我们可以确定是药物治疗导致了改善，而改善不会被归因于某些无法测量的因素。
被研究的治疗方法可以是单剂量的药物疗法。在这种双盲研究（意味着科学家和研究对象都不知道哪个人属于哪一组）中，所有参与研究的人可能存在的任何有意识或无意识的倾向都可以被排除。它还可以排除任何影响结果的其他系统性差异。这种试验设计的关键之处在于，它可以证明一件事导致另一件事，而不仅仅是两者恰好同时出现，这正是相关性研究所证明的。
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