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Rett Syndrome新药DAYBUE获FDA上市批复

来   源:深圳安安(深圳市龙岗区)
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摘   要:-2023年3月10日AcadiaPharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准DAYBUE(曲非奈肽)用于治疗2岁及以上成人和儿童RettSyndrome(雷特综合征)患者。
关键词:Rett Syndrome新药,DAYBUE获FDA上市批复,雷特综合征

-2023年3月10日

Acadia Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准DAYBUE(曲非奈肽)用于治疗2岁及以上成人和儿童Rett Syndrome(雷特综合征)患者。

-背景


Rett Syndrome新药DAYBUE获FDA上市批复


Rett Syndrome新药DAYBUE获FDA上市批复


Rett Syndrome(雷特综合征)是一种罕见的神经发育障碍,发病率在1/10000成活女性左右,婴幼儿期起病,严重损害肌体机能和智力发展。

-在美国影响6,000至9,000名患者(注:此为Acadia披露数据)

-在中国影响超过50000名患者,每年新增超过500名患儿(注:安安雷特RSCRI根据发病率,自然病史数据,以及患者社区注册登记数据综合估计)。

-Daybue是截止目前第一个也是唯一被批准的Rett Syndrome单一适应证治疗方法。

-Acadia公司预计DAYBUE将于2023年4月底美国上市(FDA同步授予儿科疾病优先审查凭证)

-Acadia将于美东时间2023年3月13日上午8:30举行电话会议和网络直播发布会。

-格式套话,也是实诚描述

安安雷特作为中国唯一的注册Rett Syndrome患者社区,密切/积极跟进和推动关于该药物的临床应用以及药物引进事宜。也欢迎对该药物引进落地感兴趣的企业/机构与我们联系,我将秉承一贯的开放,真诚,专业风格高效沟通。


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来源机构专栏sign up

深圳市安安雷特综合症罕见病研究所
机构简称:深圳安安
成立时间:2015年01月26日
区     域 :广东深圳市
单位性质:民办康复机构 | 家长创办机构
优势课程:社交训练 | 认知理解 | 沟通理解 | 公益事业
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作者专栏sign up

王培
王培
人物性质:机构特教
所属单位:安徽三三教育科技有限公司
人物特长:机构特教
区     域 :安徽合肥市
单位性质:民办康复机构| 残联定点机构
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