-2023年3月10日
Acadia Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准DAYBUE(曲非奈肽)用于治疗2岁及以上成人和儿童Rett Syndrome(雷特综合征)患者。
-背景
Rett Syndrome(雷特综合征)是一种罕见的神经发育障碍,发病率在1/10000成活女性左右,婴幼儿期起病,严重损害肌体机能和智力发展。
-在美国影响6,000至9,000名患者(注:此为Acadia披露数据)
-在中国影响超过50000名患者,每年新增超过500名患儿(注:安安雷特RSCRI根据发病率,自然病史数据,以及患者社区注册登记数据综合估计)。
-Daybue是截止目前第一个也是唯一被批准的Rett Syndrome单一适应证治疗方法。
-Acadia公司预计DAYBUE将于2023年4月底美国上市(FDA同步授予儿科疾病优先审查凭证)
-Acadia将于美东时间2023年3月13日上午8:30举行电话会议和网络直播发布会。
-格式套话,也是实诚描述
安安雷特作为中国唯一的注册Rett Syndrome患者社区,密切/积极跟进和推动关于该药物的临床应用以及药物引进事宜。也欢迎对该药物引进落地感兴趣的企业/机构与我们联系,我将秉承一贯的开放,真诚,专业风格高效沟通。