雷特综合征（Rett）治疗药物——DAYBUE的费用是多少？

01编者荐语：

这一部分解读了北美上市区域的药物价格以及可及性方案。同时也提到，目前全球其他区域，比如中国或亚太区域的市场权益依然由原研药企Neuren掌握，而合作伙伴的遴选工作尚在进行中。让我共同期待药物上市后更多的治疗数据，也期待引进中国的工作有进展！

02导语

2023 年 3 月 10 日，美国 FDA 批准了首个用于治疗雷特综合征的药物 DAYBUE 上市。国际雷特综合征基金会（IRSF）近期将发布系列视频，解答 DAYBUE 药物的相关内容。以下为第二部分内容，IRSF 的首席执行官 Melissa Kennedy 分享了有关 DAYBUE 和未来治疗的可及性和可负担性的重要信息，以及您现在可以做些什么。涵盖的一些问题包括：

– FDA 批准后会发生什么？

– DAYBUE 的费用是多少？

– 我们现在对 trofinetide 在美国以外地区的可及性了解多少？

03正文

-Tim Frank，IRSF 首席营销和发展官

你好，谢谢大家的参与。我叫 Tim Frank，是国际雷特综合征基金会（IRSF）的首席市场营销和发展官。我们社区正在庆祝本月初收到的一些激动人心的消息。Trofinetide 获得了美国 FDA 的批准，这使它成为有史以来第一个治疗雷特综合征的药物。Acadia 将在美国市场推出该药，商品名是 DAYBUE，当我们急切地等待着来自 Acadia 制药公司的更多信息时，我们知道我们的社区有很多关于这个药物和接下来会发生什么的问题。

因此，我们准备了一个由三部分组成的问答系列，来回答这些问题，分享您需要了解的内容，并讨论这种治疗方法对您、您的亲人和家庭可能产生的影响。在今天的第二部分中，我们与 IRSF 的首席执行官 Melissa Kennedy 讨论我们的宣传工作，以确保每位雷特综合征患者都能获得 DAYBUE，并且负担得起费用。我们还将讨论您现在可以做什么，来确保我们的亲人在未来能够获得像 DAYBUE 这样的治疗方法。

请注意，本次讨论的想法和意见并不意味着是医疗建议。我们鼓励您向医生咨询关于 DAYBUE 和您孩子的治疗计划的个人建议。 

-Melissa Kennedy, IRSF 首席执行官

TF：我们在 3 月 10 日很晚的时候得到了这个令人振奋的好消息。请告诉我们，当你听到 FDA 批准的消息时，你感觉如何？

MK：谢谢你的提问，Tim。当时是 6 点 12 分，我收到一条短信，说已经获得批准了，我想我们所有人都知道可能会在那个星期五宣布，但我们都认为已经超出了时间范围。所以我刚从办公桌前起身，准备出去走走，消除掉所有的兴奋和紧张，这时收到了这条短信。脑海中浮现的一个词就是不知所措。随后感到如释重负，因为整个雷特综合征社区终于走通了获得 FDA 批准的这条路。这意味着雷特综合征目前有了一种治疗方法，也意味着未来将会有更多的治疗方法，这是非常令人兴奋的。我非常感激那些参与过这项临床试验的家庭。你知道，90%以上的罕见病甚至没有治疗方法，我们被推进了非常幸运的 10%之中，我们的社区进入了一个新的世界。

TF：你提到了一路走到今天。让我们来谈一谈这条漫长的道路。在这个过程中，IRSF 如何成为家庭的合作伙伴和倡导者？我们参与了什么？

MK：这是一个很好的问题。我认为，我们在不同的时间点上扮演着不同的角色。关于 trofinetide 这个分子的迷人之处在于，它实际上是奥克兰大学研制的，一种针对创伤性脑损伤的潜在治疗药物。我们的前任首席科学官 Steve Kaminsky 在国防部任职时，注意到了这个分子。因为他知道雷特综合征，他认为，"嗯，我想这个分子可能会对雷特综合征非常有效"。他联系了 IRSF 董事会，并提请他们注意这个分子。IRSF 董事会做了两件事。他们聘请了 Dr. Kaminsky 担任首席科学官。Dr. Kaminsky 花了很多时间与我们一起，为基金会做了很多出色的工作。

他们投资了 2 期临床试验。当时，这个化合物由一家名为 Neuren 的公司所有，现在也是，IRSF 为 2 期临床试验投资了 100 多万美元。该试验完成后，研究结果很有希望，因此决定进行 3 期临床试验。然而，无论是 ISRF 还是 Neuren 公司都没有能力为此提供资金。因此，Neuren 公司找到了一个合作伙伴，Acadia 制药公司，该公司拥有在北美将 trofinetide 用于治疗雷特综合征的商业化许可，并为 3 期的临床试验提供了资金。

在 3 期临床试验期间，我认为 IRSF 更像是一个传统的宣传组织。我们帮助公司和 Acadia 的员工了解社区，了解雷特综合征，并分享见解。在这个过程中，他们是我们的绝佳合作伙伴。

-Steve Kaminsky, IRSF 前任首席科学官

1.FDA批准后会发生什么？

TF：正如你在批准日给社区的信息中提到的那样，我们立即发送了一个信息--FDA 的批准对我们社区来说只是一个开始。作为社区，我们接下来要做什么？

MK：具体来说，围绕 trofinetide，也就是现在的 DAYBUE，我们作为基金会的下一步是确保任何想获得 DAYBUE 的人都能够获得它，并且负担得起费用。这项工作将根据家庭的医疗保险而有所不同。

因此，我打算先谈一谈医疗补助，因为我们知道，超过一半的 IRSF 家庭中，患有雷特综合征的家庭成员都享受医疗补助。因此，这项工作是非常简单。家属们需要与其所在州的民选官员会面，因为州政府的医疗补助部门将决定是否将 trofinetide 或 DAYBUE 纳入医疗补助的药品目录。

我对雷特综合征家庭的了解是，他们在生活各个方面都是孩子的有力支持者。因此，对于许多家庭来说，非常熟悉这种操作。这也类似于很多家庭在州政府层面上提高人们对雷特综合征认识的做法。

对于那些有私人保险的家庭来说，流程也差不多。我建议他们主动联系，并要求与医疗保险计划的医疗主管会面，确保他们了解雷特综合征的情况，并提高他们对这个疾病的认识。

我想说的是，正如我经常说的那样，让社区知道 IRSF 希望努力确保家庭能够获得任何可用的治疗，这一点非常重要。虽然我们现在正在围绕 DAYBUE 进行宣传工作，但在每种治疗方法出现时，我们都会做这样的宣传工作。无论家庭选择使用哪种治疗方法，都是他们和医生之间的决定。

DAYBUE药物的可及性和可负担性

2.DAYBUE的费用是多少？

TF：关于这个新药的价格，这种治疗雷特综合征的新方法，有很多的讨论，也流传着很多数字。能告诉我们关于费用方面的情况吗？

MK：我和其他许多人一样，在一周左右前听了投资者电话会议，在那次投资者电话会议上（链接是公开的），如果我没记错的话，他们说，药物的定价将是每年 30 多万美元。我认为真正重要的是，要理解，就像医疗保健领域的其他东西一样，如果你去医院，家庭为医疗保健、药品等所支付的费用，实际上并不是定价。大多数情况下，药企、医疗保健系统和医院都会与医疗保险公司协商费率。因此，将有一个付款人同意支付的协商费率。

此外，家庭支付的部分因其保险不同而有很大的差异。因此，我想说，我们不能真正说出具体每个家庭的费用是多少，因为有太多的因素在起作用。但我鼓励家庭通过 Acadia Connect，以及他们提供的资源寻求帮助。我知道 Acadia 强烈地希望帮助任何家庭来获得这个药，无论他们的支付能力如何。因此，我真的鼓励家庭通过 Acadia Connect 了解他们可以获得哪些资源。

DAYBUE药在美国的市场定价为每毫升21.1美元。

3.我们现在对 trofinetide 在美国以外地区的可及性了解多少？

TF：目前，DAYBUE 仅在美国获批。Melissa，能告诉我们关于 trofinetide 扩展到其他国家的过程吗？

MK：谢谢你的提问，Tim。我认为这是我们收到最多的问题。自 3 月 10 日以来，我想我们可能已经就这个问题讨论了数百次。我们能理解，美国以外的家庭无法获得这个药物的绝望。像那些家庭一样，我们也在迫切地等待下一步的行动。

目前我能说的是，Acadia 公司正在努力在 4 月底之前在美国使用 DAYBUE，他们负责监督将 DAYBUE 的使用扩展到加拿大和墨西哥。有不同的监管机构和不同的流程需要遵守，这个过程需要一些时间。

北美以外的地区，仍由 Neuren 公司拥有 trofinetide 用于治疗雷特综合征的商业化许可。他们打算通过合作伙伴来实现 trofinetide 的注册和商业化。更多的信息将由 Neuren 公司直接发布，但现在关于这个过程没有太多可说的，我们将耐心等待。

TF：谢谢。Melissa，美国的家庭现在可以做什么？

MK：我们刚才已经谈到了一些。我认为，可以和医生沟通。了解 DAYBUE，并进行宣传。我认为我们现在要做的是采取行动，确保能获得 DAYBUE。如果您和医生认为这对您的亲人来说是最好的选择，正如我刚才所说的，请访问我们的网站，进入我们网站的宣传部分，因为为了获取这个药物，您需要做一些非常具体的事情。

分享你的故事。这是非常有力量的。我知道很多人可能会害怕与民选官员讲述你的个人故事，但这是我们所有人拥有的最强大的东西，民选官员希望听到这些故事，他们想和你见面，想听你的故事。所以，请去分享你的故事。

4.其他信息

TF：Melissa，还有什么，你认为是父母应该知道的么？

MK：正如我们所说的，DAYBUE 并非适合所有人，这就是为什么我们作为一个基金会继续投资研究，以便将治疗方法推向市场。作为基金会，我们仍然需要筹集资金，以便能够继续投资研究。所以，在此我将为此做一些宣传。

我要说的是，从宣传的角度来说，你将会听到更多来自我们的消息，因为家族基金会、私人基金会和私人捐赠者只能资助有限的研究。我们需要联邦资金，所以我们将继续提倡联邦资金用于资助雷特综合征的研究，这就是为什么我们继续宣传雷特综合征已经被列入通过国防部的 “国会指定医学研究计划”获得资助的资格清单里。所以，在 2022 财政年度，雷特综合征被列为受关注的疾病，雷特研究人员实际上获得了 663,000 美元的联邦资金支持研究。我们的目标是保证每年都有这种资金支持。因此，接下来的宣传工作也将是我们的重点。我们的团队很荣幸为这个社区服务，我们非常感谢社区对我们的支持和信任。

TF：非常感谢您的加入，Melissa。感谢所有观看直播的人。

请务必访问 DAYBUE.com 了解更多信息，这是 Acadia 专门为这种药物设立的网站。您可以注册参加他们即将举行的网络研讨会，即 3 月 28 日为照护者举行的研讨会，可以具体了解他们的 Acadia Connect 计划，这是与 DAYBUE 一同推出的患者和家庭支持计划。

正如我们在开始时所说的，我们鼓励您与医生联系，DAYBUE.com 上也提供了相关信息供医疗专业人员参考。

正如我们之前所说，我们希望您能分享此次批准对您意味着什么。我们在网站上的 trofinetide 新闻页面下创建了一个联系表格，您可以在其中分享您的故事，无论您是否参加过任何阶段的临床试验，还是只是期待治疗了很长时间，或者对此次批准感到兴奋或有点恐惧。我们都很想听听您的看法。因此，您也可以通过电子邮件与我们联系，treatment@rettsyndrome.org。

我们将在本周晚些时候与我们的家庭赋能团队一起回来。来自我们基金会的 Paige Nues 和 Samantha Brant 将加入我们周五发布的第三个，也是最后一个视频。他们将就这个首个获批药物进行家长间的对话，讨论这对我们社区意味着什么，并分享一些经验。因此，我们希望您届时能加入我们。再次感谢您今天的参与。

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内容来源：IRSF官网