CNS疾病药物开发专题演讲

高妍演讲：多维多组学标志物在CNS新药研发领域的开发与实践

未名脑脑CEO高妍女士确认出席2022中国化学制药CMC创新峰会并作主题演讲，与我们分享“多维多组学标志物在CNS新药研发领域的开发与实践 ”！

演讲场次为：CNS疾病药物开发专题—12月1日会场一16:30-17:00

01演讲摘要

随着基因测序技术、以人工智能为代表的信息技术等多学科的高速发展，精准治疗目前已经广泛应用到临床医学的众多领域，在这些领域中最有代表性的就是肿瘤的精准治疗技术，随着该技术的发展，在延长人类寿命的同时，让恶性肿瘤疾病的市场规模从传统放化疗的数百亿美元，一下跃升到数千亿美金，创造了十倍市场规模的上涨空间。众多新药研发企业在享受新技术带来的红利的同时，广大肿瘤患者的带瘤生存期间的生活质量也得到了明显提升。PD-1，PD-L1等靶向肿瘤药物广为人知，肿瘤这个传统致死性的疾病也在逐渐趋于慢病化，人类寿命逐渐延长，但是，另外一大类发病率极高的疾病正在逐渐威胁人类的健康和生存质量，这就是中枢神经系统（CNS）疾病。

CNS疾病有几大特点：1、发病率高：无论是抑郁焦虑等精神科疾病，还是以阿尔茨海默为代表的神经退行性疾病，在世界范围都是数千万，甚至上亿的患病群体；2、病因复杂：大脑疾病发病机理不明确，受遗传因素、生物因素、环境因素等复杂因素驱动；3、缺少有效的检查手段：人类大脑高度复杂，探测或检查方法有限，临床诊断往往通过症状学诊断，而非病理学诊断；4、患者异质性高：人类大脑有上千亿个神经元组成，神经元之间又通过突触而广泛连接，同样的症状在不同患病个体间病理机制的差异巨大。

综上所述，基于CNS疾病的复杂特点，新靶点研发和精准治疗技术的开发，难度和复杂程度会远高于肿瘤的精准治疗。目前CNS疾病的药物研发主要还是集中在生物学靶点（Biological Marker），但是收效颇微。最具有代表性的就是阿尔茨海默疾病，近20年来，全世界范围，罕有药物获批，但是药物研发的费用却是数千亿美金的投入打了水漂。

当下信息科学和技术高速发展，人工智能技术也在广泛应用与生命科学领域，如何利用更多维度、更多组学的数据驱动算法技术，定义脑疾病亚型，逐渐成为全球CNS药物研发的新趋势。其中最有代表性的就是美国的Neumora公司，利用其精准数字科学平台对CNS疾病患者进行亚群细分，匹配靶向疗法，Neumora公司2021年问世后即完成了单笔5亿美元融资，也成为当年全球CNS领域最大的单笔融资。在国内，北京未名脑脑科技有限公司利用信息科学与生命科学交叉学科的技术手段，建立脑疾病多维多组学标志物（Multi Dimensional Marker）和CNS疾病的数字孪生，开发CNS疾病的新数字靶点（Digital Pathology），在帮助临床精准诊断和干预脑疾病的同时，帮助新药研发企业，降低CNS药物临床开发风险，减少新药开发成本，缩短新药上市时间。本次论坛未名脑脑将会带来其在“多维多组学CNS疾病数字靶点开发”的落地应用。敬请期待。

02嘉宾简介

高妍，未名脑脑，CEO

高妍女士，北京大学心理与认知学院研究生；首都医科大学，临床医学，北京市朝阳医院医生；中国阿尔茨海默病防治协会理事；中国阿尔茨海默病防治协会人工智能专委会委员；中科院深圳技术研究院未名脑脑脑疾病和脑机交互联合实验室理事；中关村国际脑科学与数字医疗创新平台联合发起人；创办公益科普媒体平台，公众号“未名脑脑谈多动自闭”，“未名脑脑谈抑郁焦虑”，“未名脑脑谈阿尔茨海默”主笔人，喜马拉雅主播“未名脑脑”。

03大会议程

04参会报名

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05往期精彩回顾

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