两会专家提案细胞治疗成医学发展重要方向，干细胞疗法能治自闭症？

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3月4日，2022全国两会-全国政协十三届五次会议在人民大会堂开幕。全国政协委员吕红兵在接受媒体采访时表示，他将在提案中建议：设立“干细胞、基因诊断及治疗技术开发与应用特区”、适度开放干细胞、基因技术这一领域的国际资本参与投资。

与此同时，各地两会中的北京、上海、湖南、大连、黑龙江等地关于细胞治疗产业的发展以及相关建议和科研进展备受关注。

吕红兵在接受第一财经采访时表示，为了加快推进我国生物医药产业发展，建议一方面在干细胞、基因诊断及治疗技术开发与应用领域适度开放多元化投资，另一方面，细化和优化国家集采政策，给予企业自主研发新药特别是生物医药特殊关注和待遇。

吕红兵在提案中建议，可以制定更为详细的、有利于充分保护和推进我国自主创新药品研究和开发的集采政策“细则”。比如，对于符合前沿创新技术的企业自主研发新药，尤其是是生物医药，给予较长的容忍期；即由企业自主决定是否进入集中采购目录，以及进入集中采购目录的价格折扣空间，以鼓励更多的市场主体投资创新药发展，鼓励全球科技人才云集于中国创新药企业。

随着世界范围内精神疾病的影响日趋严重,干细胞移植技术不仅仅对于基础医学的研究起到推动作用，对于再生医学和临床治疗也有重要的应用。

根据美国《精神疾病诊断与统计手册》第四版，美国精神医学学会对现有精神疾病进行分类，其包括四百种疾病，全球患病人数较多的有抑郁症、双相情感障碍、痴呆症、发育迟缓、精神分裂症、自闭症（孤独症）等。

文章指出，近几十年来，疾病研究取得了巨大进展，但我们对许多常见神经系统精神疾病的发生发展机制的了解依然匮乏，与之相应的预防、诊断和治疗都不完善。

尤其是对于全球已经达到6700万，我国超过1000万的自闭症患儿来说，发病原因不明，目前医学及科研水平且不可治愈。虽然学龄前自闭症儿童可以接受各种康复训练，甚至一部分也通过药物、针灸、中药、理疗等方法在治疗自闭症，但是，除了有效的康复训练之外，其他治疗方法一直存在较大争议，甚至报道过事故。另一方面，目前药物治理是精神疾病的主要临床治疗手段，但不可避免地存在多种弊端。

由此，被多次提及的干细胞治疗自闭症成为了新的研究课题和家长希望所在。

干细胞是指一类具有自我更新和分化潜能的细胞，依据细胞来源，干细胞可分为源自于囊胚内细胞团的胚胎干细胞，以及源自于成人骨髓、外周血或特定器官的成体干细胞。

干细胞疗法又称为再生医疗技术，是指利用干细胞或其衍生的细胞，以特殊技术移植到体内，取代病人受损的细胞或通过招募内源性组织特异性干细胞进而产生新的组织，或发挥积极的免疫调节作用。通过再生医学，人体希望有一天能够修复和恢复严重的组织损伤，甚至更换整个器官。

近年来的研究结果表明，诱导性多能干细胞能通过特定的诱导途径使神经元再生，恢复免疫功能，促进受损神经元的突触连接和神经胶质细胞生长，恢复神经网络平衡。这预示着iPSCs（诱导性多能干细胞）可能是治疗精神疾病的一种有前景且极具吸引力的靶向治疗手段和新途径。

2011年，科研人员首次利用诱导性多能干细胞（iPSCs）技术建立了SCH细胞模型，SCH成为第一批以患者iPSCs衍生神经元建立模型的神经精神疾病之一。

Kriks等建立了一种有效的分化方案来产生中脑多巴胺能神经元，通过对SCZ（精神分裂症）小鼠、大鼠和猴子模型进行移植神经干细胞，研究发现神经元移植后显示出长期存活率。

细胞疗法可通过促进组织损伤修复、合成并分泌抗炎细胞因子和抑制凋亡细胞因子、迁移并定植如神经系统替换损伤细胞等机制在自闭症治疗过程中发挥积极作用，其中干细胞的旁分泌机制对自闭症的调节作用最受关注。通过搜索“干细胞治疗自闭症”等关键词，发现关于干细胞治疗自闭症的文献多达100余篇。

多项临床研究表明，应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞治疗自闭症是安全的，其疗效显著高于康复训练治疗。干细胞疗法对自闭症的疗效与安全性评估结果显示，应用间充质干细胞治疗自闭症是安全的，其疗效显著高于康复训练治疗。

这对于广大自闭症家庭来说，或许是一大利好消息。

文中指出，未来展望，精神疾病的影响日趋严重,干细胞移植技术不仅仅对于基础医学的研究起到推动作用，对于再生医学和临床治疗也有重要的应用。

随着最近几年来干细胞移植技术受到广大科研人员的关注，研究人员将加快速度利用干细胞移植技术将在人类治疗系统精神疾病的能力方面取得新的突破。

进入“十四五”时期以来，政策红利继续加持。2021年初国家重点研发计划“十四五”总体布局形成，将“干细胞研究与器官修复”纳入“十四五”第一批启动国家研发计划的6个重点专项，持续促进干细胞研究的规范和临床应用的转化。

2022年新年伊始，国家科技管理信息系统公共服务平台发布一批关于“国家重点研发计划”重点专项项目的政策文件。对2021年度“十四五”国家重点研发计划重点专项立项进行了公示。北京大学等30个项目入选，国家拨款5亿元，用于支持重点研发"干细胞研究与器官修复"重点专项。

相信有了政策的助推，不断创新的技术发展和越来越完善的规范制度，会让细胞产业在我国飞速发展。

我们也希望研究能够取得实质性突破，并广泛应用于自闭症患儿临床治疗，并最终找到彻底治愈或者是孕期有效筛查自闭症的医学方法。

（文章医学知识来源健康界，杭吉干细胞科技等媒体，刊发文章，旨在传播更多信息，具体干细胞治疗方法尚在研究阶段，并未应用于临床，请家长谨慎选择。）