基因疗法治疗自闭症是一些生物学和医学专家提出的设想，并在研究中。许多家长询问：自闭症基因治疗的希望大不大？
回答这个问题之前，我们先要来了解什么是基因治疗，以及它的治疗原理。遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。基因治疗主要治疗的疾病类型包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、心血管疾病、恶性肿瘤、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。
那么，自闭症基因治疗的希望大不大？进行基因治疗自闭症必须具备以下几个条件：
1、要对自闭症的发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；
2、纠正自闭症的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；
3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；
4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。
目前，基因治疗自闭症并不满足以上全部条件。首先，医学界对于自闭症的发病机理还存在很大争议，对相应基因的结构功能也不完全了解。其次，人们并不了解相关基因表达与调控的机制与条件。再次，国内外没有任何一项相关动物模型可以证实，基因治疗自闭症可以减轻相关症状。
既然根据目前的医学技术，基因疗法是无法治疗自闭症的，那是否意味着自闭症基因治疗就没有希望呢？也不尽然。
基因编辑技术是最热门的生物学领域之一，人们对它在医疗上的应用有着很大的憧憬。目前，基因编辑在高等动物试验方面，我国处于领先地位，在自闭症治疗领域，已进行了食蟹猴方面的研究。但由于大多数自闭症的基因都不清楚，有可能是多个基因作用的结果，具体的靶向基因还需要更多研究。即使我们完全清楚了自闭症基因，基因编辑技术尚存在脱靶等诸多挑战。因此，基因治疗概念虽然广受关注，但是离实际应用还有很长的路要走。
以上就是自闭症基因治疗的希望大不大的答案。
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