文章来源：【公众号】椰菜耶；ID号：BSJ_China
天有不测风云，人有旦夕祸福。这话用在药物研发上面，真是确切不过。无论投入多少重金人力，一夜之间都可能灰飞烟灭，和干预师傅们不断地从一个胜利走向下一个胜利比起来，药物研发真是无脸见人。
2018年感恩节的时候，椰菜君写了一篇《感恩--自闭症新药Balovaptan》，满心期待这唯一有正儿八经大药厂——罗氏——加持的自闭症药物获得成功。
没过半年，二期临床结果出来了。228位患者历经12周的用药显示，服用较高剂量药物的患者，其重复行为、焦虑和情绪同安慰剂组相比没有显著改观，但社交和沟通能力方面都有所提高。这个结果虽然让人大失所望，但多少还有闪光点，发表在牛逼的《科学-转化医学》刊物上面。
砸了这多钱，就此收手确实令人心痛，所以罗氏决定再努力一下，在此基础上开了一个三期临床研究，重点关注这个药物对社交和沟通能力的作用。若是成功，Balovaptan就会成为第一种自闭症药物。
又过一年，这到2020年了，大家伙忙着抵抗新冠，罗氏官网上挂出了第一季度的季报，里面一行小字显示，这项三期临床状态是“Studywasstoppedafterapre-plannedfutilityanalysisinQ12020”。这是说，研究进行了一半，按计划做数据分析，发现这药没啥效果，所以只好给停了。（去年的布美它尼也是这样的倒霉运气）
唉。。。活要见人，死要见尸，这项三期临床研究的结果，前几天公布在《柳叶刀·精神病学》上，成为Balovaptan的绝唱。以后，这个人们曾寄予厚望的药物，大概就只会出现在数据库里面了。不过最糟糕的，可能是催产素这条路是不会有人再走了。
Efficacy and safety of balovaptan for socialisation and communication difficulties in autistic adults in North America and Europe: a phase 3, randomised, placebo-controlled trial
Balovaptan对北美和欧洲成人自闭症患者的社交和沟通困难之疗效和安全性：3期随机安慰剂对照试验
背景：尚无获得批准的药物可用于治疗成人自闭症谱系障碍的沟通和社交困难核心症状。本研究旨在评估balovaptan（一种加压素1a受体拮抗剂）与安慰剂在成人自闭症患者中的疗效、安全性和药代动力学。
方法：本研究是一项3期、随机、安慰剂对照、双盲试验，在六个国家（美国、英国、法国、意大利、西班牙和加拿大）的46个不同场所进行。符合条件的参与者年龄在18岁或以上，智商(IQ)为70或更高，并且符合中度至重度自闭症谱系障碍的标准（DSM-5和ADOS）。参与者按1:1被随机分配到药物组和安慰剂组，使用独立的交互式语音或网络响应系统，每天接受balovaptan（10毫克）或安慰剂治疗，持续24周。随机分组是按患者分组前的Vineland-II2DC（Vineland-II社交和交流领域的平均综合评分）评分、性别、地区和年龄进行的。参与者，现场研究人员、资助者对治疗分组均不知情。
实验的主要评估终点是患者第24周时Vineland-II2DC相对实验起始时的改变。在大约一半计划人数的参与者完成第24周的访问后，本研究因无效而终止。该试验已在ClinicalTrials.gov注册（NCT03504917）。
发现：2018年8月8日至2020年7月1日期间，对540人进行了入组筛查，有322人合格，164人（51%）被分配到药物组，158人（49%）被分配到安慰剂组。药物组的一名参与者在试验终止前未接受治疗，因此被排除在数据分析之外。药物组60名参与者和安慰剂组55名参与者在第24周前退出了研究。
数据分析样本包括64名（20%）女性和257名（80%）男性，其中260名（81%）来自北美，61名（19%)来自欧洲；两名(1%)是美洲印第安人或阿拉斯加原住民，八名(2%)是亚洲人，15名(5%)是黑人或非裔美国人，283名(88%)是白人，四名(1%)来自多个种族，九人（3%）的种族不明。
研究开始时，参与者平均年龄为27·6岁(SD9·7)，平均智商为104·8(18·1)。药物组参与者平均Vineland-II2DC评分为67·2(SD15·3)，安慰剂组参与者为66·2(17·7)。
先期分析显示，与研究开始相比，药物组与安慰剂组相比，其第24周的Vineland-II2DC评分没有改善。药物组平均变化为2·91(SE1·52)（79人)，安慰剂组为4·75(SE1·60) (71人)。最终分析显示，药物组平均变化为4·56(SD10·85)(111人)，安慰剂组为6·83(12·18)(99人)。
Balovaptan耐受性良好。
解释：Balovaptan没有改善成年自闭症患者的社交沟通症状。这项研究提供了对自闭症谱系障碍试验所面临挑战的见解，包括相当大的安慰剂反应和选择适当的结果措施。
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