自闭症谱系障碍（ASD）作为一种神经发育障碍。越来越多的证据表明，免疫炎症和氧化应激可能参与了自闭症谱系障碍的发病机制。静脉免疫球蛋白（静脉注射用，IVIG）是一种经过充分验证的免疫调节剂，在改善神经免疫紊乱相关的神经炎症和行为症状方面显示出潜力。
近期，解放军总医院第一医学中心的杨光教授团队在国际学术期刊Neurology and Therapy上发表了一项关于免疫治疗的研究（《Efficacy and Safety of Intravenous Immunoglobulin in Children with Autism Spectrum Disorder with Immune Dysregulation: A Prospective, Open-Label, Single-Arm Study”免疫球蛋白静脉注射治疗免疫失调自闭症谱系障碍儿童的有效性和安全性：一项前瞻性、开放标签、单臂研究）。这项前瞻性、开放标签、单组研究旨在评估静脉注射免疫球蛋白在伴有外周血免疫失调的自闭症谱系障碍儿童中的短期疗效和安全性。
研究主要内容
1研究对象
该研究共纳入41名自闭症谱系障碍（ASD）儿童（年龄3-8岁）。
2研究方法
受试者接受静脉注射免疫球蛋白（IVIG），剂量为每次1克/kg，间隔1个月一次，累计剂量为2克/公斤。使用社交反应量表-2（SRS-2）在基线、1个月和2个月时评估症状变化，并记录不良事件。
3研究结果
改善评估：静脉注射免疫球蛋白干预2个月后，SRS-2总分及社交认知、社交沟通和社会动机各领域评分均显著降低（P < 0.05）。
安全性方面:2名受试者出现短暂低热，2名受试者出现呕吐，1名受试者出现腹胀和食欲不振。所有不良事件（AEs）均被归类为常见不良事件术语标准（CTCAE）1级，无需医疗干预即可自行缓解。
4研究结论
这项探索性单臂开放标签研究表明，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）耐受性良好，可能与免疫失调的自闭症谱系障碍儿童社交行为的改善相关。
总之，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）在自闭症谱系障碍（ASD）儿童中显示出安全性和潜在的临床益处，主要表现为SRS-2量表T分值以及社交认知、社交沟通和社会动机领域的评分在2个月后显著降低，这在短期内在一定程度上改善了ASD儿童的认知、社交行为和社会动机。然而，我们未观察到社交意识领域和受限兴趣方面的显著改善。
但作为一项探索性及假设生成性研究，治疗有效性仍需要进一步明确，有必要进行进一步的多中心、双盲对照试验，以证实静脉注射免疫球蛋白（IVIG）的疗效并探索其潜在机制。
目前，自闭症谱系障碍（ASD）的病因多样，包括遗传、环境、神经炎症、氧化应激、线粒体功能以及肠道菌群-肠-脑轴等因素。此外，遗传、免疫和环境因素通常被认为相互关联。许多研究强调了免疫炎症因子在ASD发病机制中的作用；然而，既往研究并未针对特定病因的ASD儿童进行分层分析。
为未来ASD精准干预提供了方向
本研究研究聚焦于免疫系统紊乱的儿童，发现静脉注射免疫球蛋白（IVIG）干预在一定程度上改善了自闭症儿童的核心症状，如社交互动和刻板行为，这与既往结果一致。此外，本研究中确定的基线细胞因子和淋巴细胞亚群水平可作为治疗反应的潜在预测生物标志物。基于细胞因子的免疫失调亚型也是迈向自闭症谱系障碍精准免疫干预的第一步，为未来ASD精准干预提供了方向。
参考文献：
Zhang, Z., Zhang, L., Zhu, G. et al. Efficacy and Safety of Intravenous Immunoglobulin in Children with Autism Spectrum Disorder with Immune Dysregulation: A Prospective, Open-Label, Single-Arm Study. Neurol Ther (2026). https://doi.org/10.1007/s40120-026-00914-2.
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