近日发表于《转化精神病学》杂志[Translational Psychiatry (2012) 2, e202]的一项临床试验显示：一种通常用于加速排尿的药物改善了自闭症儿童的某些症状。
自闭症是一种以沟通和社交障碍、以及重复行为为特征的神经发育疾病。研究证实在自闭症中，一种通常抑制神经元活动的神经递质——GABA分子介导的信号发生了改变。这种GABA信号破坏是由于脑细胞中氯离子水平增高所致。
法国国家生物医学研究部（INSERM）下属地中海神经生物学研究所神经科学家Yehezkel Ben-Ari和同事们猜测，减少氯离子水平或许有助于治疗这种疾病。
2010年，Ben-Ari和他的合作者报告称在一个为期三个月的试验中，布美他尼（bumetanide）——一种通过阻断离子进入细胞从而降低氯离子浓度的利尿剂——减少了5名幼儿的自闭症行为，且没有造成任何副作用。
现在，研究人员开展了一项随机临床对照试验以验证早期的研究结果，评估这一药物的安全性。
他们招募了该研究共纳入60例自闭症或Asperger综合征患者，所有受试者年龄均为3~11岁。随机分配他们在三个月内每日服用1毫克布美他尼或安慰剂。研究人员采用一种标准测量在一个月后再度对他们进行了评估。
引起研究人员的注意
从研究的开始到结束，研究人员对孩子们进行了录像，通过独立的评估者检测了他们的行为。同时孩子的父母按要求报告他们所观察到孩子症状严重程度的改变。
研究人员看到服用布美他尼的儿童自闭症的影响较轻，他们的行为获得了明显的改善。这种药物也似乎安全、耐受性好、副作用小。
“这一研究是基于一个随机对照设计，它引起了我的注意，”伦敦大学学院从事自闭症研究的认知神经科学家Uta Frith说。
但她认为药物的效果不大，且安慰剂组中三分之一的人也显示出一些症状改善。她个人认为研究结果显示，疾病症状存在大量的自发性波动，总体趋势是随时间改善。
神经元和网络
作者们认为布美他尼可能是一种新型的自闭症疗法，他们的研究结果为开展更大型的实验提供了依据。今年早些时候，Ben-Ari共同创立了一家名为Neurochlore的公司，该公司现在的目标是开发并使布美他尼商业化，成为自闭症的一种治疗。
但Frith仍持怀疑态度。“我曾经看到许多的自闭症疗法瞬息即逝，新研究留下了许多的问题，例如药物的机制是什么，这一效应是否能够复制？”
Ben-Ari说：“我们并没有声称我们正在治愈自闭症……但我们希望能够在动物模型和人类中确定神经和网络的运行机制。”他补充说了解这一机制比发现自闭症中的遗传突变更为重要，因为突变并不能“真正告诉我们发生了什么。”
文章来源：https://news.medlive.cn/all/info-progress/show-45764_60.html
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